【摘 要】
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Sebelipase alfa是治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-d)的药物,该病是由基因突变导致的慢性渐进性代谢疾病,能导致患者生长障碍、肝脂异常堆积,肝脏纤维化和肝硬化等。S
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Sebelipase alfa是治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-d)的药物,该病是由基因突变导致的慢性渐进性代谢疾病,能导致患者生长障碍、肝脂异常堆积,肝脏纤维化和肝硬化等。Sebelipase alfa作为首个对症治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏的生物制剂,被FDA授予孤儿药资格。
Sebelipase alfa is a drug that treats a rare disease called LAL-d, a chronic, progressive metabolic disease caused by genetic mutations that can lead to impaired growth, abnormal hepatic steatosis, and liver fibrosis And cirrhosis and so on. Sebelipase alfa was first orphan drug eligible by the FDA as the first symptomatic treatment of lysosomal acid lipase deficiency biologics.
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