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尽管甲氨喋呤联合环孢霉素已经成为标准预防方案,急性移植物抗宿主病(aGVHD)仍然是异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT) 的主要并发症和致死原因.新型免疫抑制药物联合用药(如雷帕霉素+他克莫司)、抗胸腺细胞球蛋白(ATG)等细胞毒性抗体、选择性淋巴细胞去除等新的预防策略的疗效仍有待更多临床病例的随机对照研究证实.目前aGVHD一线治疗仍然以皮质激素为主,如泼尼松每天1 mg/kg或甲强龙每天3 mg/kg.由于缺乏足够的临床对照研究,激素治疗失败后aGVHD的二线治疗尚无统一标准,但可供选择的方案包括新型免疫抑制性药物(麦考霉酚酸酯、他克莫司、雷帕霉素)、细胞毒性抗体(如ATG、CD25单抗)、细胞因子抗体(TNF抗体)、体外光照射疗法等.近年出现的细胞过继治疗(间充质干细胞、调节性T细胞、NK细胞)和具有免疫调节作用的新药物(蛋白酶体抑制剂)显示出对激素难治性aGVHD的疗效。