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目的 探讨以大剂量环磷酰胺（HDCTX）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的可行性.方法 对3例SAA患者行HDCTX免疫抑制剂治疗,观察其疗效及不良反应,并复习相关文献.结果 SAA患者接受HDCTX治疗结束后,1例完全缓解,1例部分缓解,1例死亡.未见明显不良反应.随访至今（53.5个月）未见复发及继发克隆性疾病.结论 HDCTX可能是治疗SAA的有效方法.