【摘 要】
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<正>Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种常见的X连锁隐性遗传的致死性的肌肉变性疾病,发病率为1/3 500活产男婴[1]。一般3～5岁起病,7～13岁丧失独立
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<正>Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种常见的X连锁隐性遗传的致死性的肌肉变性疾病,发病率为1/3 500活产男婴[1]。一般3～5岁起病,7～13岁丧失独立行走能力,20～25岁死于呼吸道感染、心力衰竭或消耗性疾病[2]。其发病是由位于X染色体上Xp21.2区域的dystrophin基因缺陷引起dystrophin蛋白的缺乏所致[3]。迄今为止,多种
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