2020年中国慢性髓性白血病患者酪氨酸激酶抑制剂治疗状况调研

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目的

调查中国慢性髓性白血病(CML)患者的治疗现状。

方法

横断面研究,2020年4月末至5月中旬,以填写调研问卷的形式在全国范围内调研CML患者,分析酪氨酸激酶抑制剂(TKI)一线选择、目前用药、药物转换和获得主要分子学反应(MMR)的比例及其影响因素。

结果

2933份来自全国31个省市自治区CML受访者的问卷可供分析,男性1683例(57.4%),中位年龄38(16~87)岁。一线选择:伊马替尼2481例(84.6%),原创性新药(原研药)1803例(61.5%)。填写问卷时用药:伊马替尼1765例(60.2%),原研药1791例(61.1%)。共1185例(40.4%)受访者曾经历TKI药物转换。1944例初发慢性期受访者TKI中位治疗45(3~227)个月,1417例(72.9%)获得≥MMR的疗效。多因素分析显示,城镇户籍(OR=0.6,95%CI 0.5~0.8,P<0.001)、≥大学学历(OR=0.5,95%CI 0.4~0.7,P<0.001)和进展期(OR=0.5,95%CI 0.3~0.8,P=0.001)受访者更少首选仿制TKI,而来自中部地区受访者比东部地区更多首选国产仿制TKI(OR=1.7,95%CI 1.4~2.0,P<0.001)。进展期受访者更多首选二代TKI(OR=5.4,95%CI 3.6~8.2,P<0.001),≥60岁受访者更少首选二代TKI(OR=0.4,95%CI 0.2~0.7,P=0.002)。诊断时处于进展期(OR=2.2,95%CI 1.6~3.2,P<0.001)、首选伊马替尼(OR=2.0,95%CI 1.6~2.6,P<0.001)、首选国产仿制药(OR=1.3,95%CI 1.1~1.6,P=0.002)、诊断距开始TKI治疗的时间更长(OR=1.2,95%CI 1.1~1.2,P<0.001)和服用TKI的时间更长(OR=1.1,95%CI 1.0~1.1,P<0.001)与药物转换比例增高显著相关。城镇户籍(OR=0.7,95%CI 0.6~0.8,P<0.001)、获≥MMR(OR=0.6,95%CI 0.5~0.8,P<0.001)和疗效未知(OR=0.7,95%CI 0.6~0.9,P=0.003)与药物转换比例低显著相关。女性(OR=1.4,95%CI 1.1~1.7,P=0.003)、城镇户籍(OR=1.6,95%CI 1.3~2.0,P<0.001)、初始服用伊马替尼(OR=1.4,95%CI 1.1~1.9,P=0.016)和TKI治疗时间更长(OR=1.2,95%CI 1.2~1.3,P<0.001)与获得≥MMR显著相关,而年龄≥60岁(OR=0.7,95%CI 0.4~1.0,P=0.047)和药物转换(OR=0.6,95%CI 0.5~0.7,P<0.001)与未获得MMR显著相关。

结论

截至2020年,中国CML患者中大多数首选并持续服用伊马替尼,半数以上服用原研药。社会人口学特征和疾病分期影响了患者的TKI选择、药物转换和治疗反应。

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