对比局部进展期期直肠癌患者经新辅助放化疗（nCRT）后获得临床完全缓解（cCR）采用随访等待观察与根治性手术[全直肠系膜切除术（TME）]两种治疗策略的远期临床疗效。
方法采用回顾性队列研究。纳入2010年9月16日至2018年1月9日期间，中山大学肿瘤防治中心收治的，接受nCRT并获得cCR的Ⅱ~Ⅲ期局部进展期直肠癌患者，排除5年内确诊其他恶性肿瘤、未在本中心规律随访1年以上以及nCRT后复查项目不全者。共计238例患者入组，男性151例、女性87例；中位年龄57（27~83）岁；临床肿瘤TNM分期Ⅱ期61例、Ⅲ期177例。nCRT采用同期放化疗20例，同期放化疗+诱导/巩固化疗218例。放疗采用调强放射治疗技术，肿瘤靶区（GTV）50 Gy/25次/5周，CTV 45~46 Gy/25次/5周，227例放疗总剂量在45.0~50.6 Gy之间；同期化疗仅氟尿嘧啶或卡培他滨27例，氟尿嘧啶或卡培他滨联合奥沙利铂211例。59例采用等待观察治疗策略（等待观察组），179例在nCRT后6~12周接受TME手术（根治手术组）。两组患者自治疗结束起每3个月随诊1次，至3年后改为每半年随访1次。比较两组的整体生存率（OS）、无远处转移生存率（DMFS）和无局部复发生存率（LRFS）等生存情况，并分析挽救性治疗情况和两组保肛率。采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线，并用Log-rank进行时序检验。
结果选择TME手术者其nCRT结束距手术的中位时间59 d，术后病理完全缓解（pCR）63.1%（113/179）。中位随访时间41.8（12.0~99.0）个月，全组3、5年OS分别为98.4%和96.5%，3、5年LRFS分别96.5%和96.5%，3、5年无瘤生存率分别为89.8%和88.0%，3、5年DMFS分别为91.0%和87.9%。等待观察组与根治手术组3年OS分别为100%和97.9%，5年OS分别为90.6%和97.9%，差异无统计学意义（P=0.339）。随访期间，等待观察组局部复发7例，均出现在治疗后2年内，3年局部复发率为12.9%，高于根治手术组（0.6%），差异有统计学意义（P=0.003）；挽救手术成功率为5/6，挽救性治疗后，两组的LRFS差异无统计学意义（P=0.137）。等待观察组和根治手术组的3年DMFS分别为88.4%和81.1%，差异无统计学意义（P=0.593）。等待观察组7例局部再生长后发生或同时合并远处转移3例。等待观察组保肛率为89.8%（53/59），高于根治手术组73.7%（132/179），差异有统计学意义（P<0.001）；肿瘤下缘距肛缘≤5 cm患者，等待观察组保肛率88.0%（44/50），显著高于根治手术组54.4%（56/103），差异有统计学意义（P<0.001）。
结论经nCRT获得cCR的局部进展期直肠癌患者，选择等待观察治疗策略安全可行、保肛率高，但仍有待进一步临床研究加以确认。