比较克唑替尼与含铂两药方案治疗棘皮动物微管结合蛋白4(EML4)-间变性淋巴瘤激酶(ALK)融合基因阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的疗效与安全性。
方法收集2013年12月至2015年2月首都医科大学宣武医院胸外科收治的所有EML4-ALK融合基因阳性晚期NSCLC患者的住院病历和门诊随访资料进行回顾性分析。将患者按治疗方案分为克唑替尼组(克唑替尼250 mg口服、2次/d，28 d为1个周期，持续服用至疾病进展或不良反应不能耐受时停药)和含铂两药组(多西他赛＋卡铂或培美曲塞＋卡铂，21 d为1个周期，最长6个周期，出现疾病进展或不良反应不能耐受时停药)。比较2组疗效[完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、疾病稳定(SD)、疾病进展(PD)、客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、无进展生存时间(PFS)]和不良反应发生情况。
结果共31例患者纳入分析，克唑替尼组11例，含铂两药组20例。2组患者的一般临床资料差异无统计学意义。克唑替尼组11例患者经2～18个周期(中位治疗8个周期)治疗，最佳疗效为PR者8例(72.7%)，SD者2例(18.2%)，PD者1例(9.1%)，ORR为72.7%，DCR为90.9%。含铂两药组20例患者经2～6个周期(中位治疗6个周期)治疗，最佳疗效为PR者7例(35.0%)，SD者7例(35.0%)，PD者6例(30.0%)，ORR为35.0%，DCR为70.0%。克唑替尼组最佳疗效优于含铂两药组(u＝－2.19，P＝0.04)，ORR明显高于含铂两药组(χ2＝4.045，P＝0.044)。克唑替尼组出现PD的1例患者为治疗2个周期后评估为PD，PFS为2个月，但未停药，随访10个月病情无恶化。另有1例最佳疗效为PR的患者，在治疗12个月后出现PD，停止克唑替尼治疗后1个月因NSCLC进展死亡。含铂两药组在化疗期间出现PD的6例患者均在化疗2个周期后评估为PD，PFS均为1.5个月，出现PD后均改变治疗方案；随访时出现PD的4例患者PFS分别为10.0、4.5、5.0和6.0个月。克唑替尼组Ⅰ～Ⅱ级不良反应发生率为81.8%(9/11)，未出现Ⅲ～Ⅳ级不良反应；含铂两药组Ⅰ～Ⅱ级不良反应发生率为55.0%(11/20)，Ⅲ～Ⅳ级为45.0%(9/20)，2组不良反应总发生率差异有统计学意义(χ2＝5.872，P＝0.027)。
结论克唑替尼治疗EML4-ALK融合基因阳性晚期NSCLC疗效优于含铂两药方案化疗且安全性更高。