【摘 要】
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脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)从医学文献中的首例病例报道至今已跨越百年。在这百余年的发展历程中,SMA经历了临床描述、病例积累、疾病分型探索、致病基因定位与克隆、基因诊断临床应用、动物模型建立、疾病修正治疗药物研发与患者使用等诸多阶段,未来SMA还要向发病机制研究、携带者筛查与精准预防,以及新治疗探索等方向发展。作为单基因遗传病的代表,回顾SMA诊治进步
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脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)从医学文献中的首例病例报道至今已跨越百年。在这百余年的发展历程中,SMA经历了临床描述、病例积累、疾病分型探索、致病基因定位与克隆、基因诊断临床应用、动物模型建立、疾病修正治疗药物研发与患者使用等诸多阶段,未来SMA还要向发病机制研究、携带者筛查与精准预防,以及新治疗探索等方向发展。作为单基因遗传病的代表,回顾SMA诊治进步历程、新药研发过程和未来发展方向,有助于引领和带动整个罕见病领域的进步,助推罕见病事业不断向前发展。
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本文实现了对“十三五”期间山东省药品集中采购价格的动态分析和预测。利用采购平台提供的数据编制链式拉氏价格指数、帕氏价格指数,将价格指数作为对药品集中采购价格预测分析的重要指标依据,以此进行量化评价。结合ARIMA和Holt指数平滑模型,对已有的药品价格指数数据进行预测,两个模型的平均绝对误差分别为0.361 1和0.372 3,表明模型能够有效拟合序列的整体趋势,以及提取价格指数序列动态及持续特征
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