【摘 要】
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美国FDA于2017年12月19日批准Spark Therapeutics公司的Voretigene Neparvovec-rzyl(商品名:Luxturna)注射用混悬液上市,用于确诊双等位基因视网膜色素上皮细胞蛋白65(RPE65)
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美国FDA于2017年12月19日批准Spark Therapeutics公司的Voretigene Neparvovec-rzyl(商品名:Luxturna)注射用混悬液上市,用于确诊双等位基因视网膜色素上皮细胞蛋白65(RPE65)突变相关视网膜营养不良。本药为一种腺病毒群载体介导的基因疗法,设计用于RPE65减少或缺乏人群,将人RPE65基因
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