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目的:总结我国罕见病领域相关政策的关键要素及不足,为我国罕见病领域后续政策的制定与完善提供参考。方法:采用内容分析法,构建“政策目标—政策工具”分析框架对我国32份国家层面的罕见病领域相关政策进行量化分析。结果:我国罕见病领域政策目标为提升罕见病药品可及性、提升罕见病诊疗水平和提高罕见病患者保障水平,应用于上述目标的政策工具比例分别为50%、44.87%和5.13%。讨论:我国罕见病领域政策目标集中在罕见病药品可及性及诊疗水平提升;相关政策工具的选择和使用存在一定失衡或缺失,环境型政策工具使用较多,需求型