用于治疗1型戈谢病的药物Eliglustat tartrate

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戈谢病(Gaucher disease)是溶酶体贮积病(lysosomal storage disorder,LSD)中较常见的一种,为常染色体隐性遗传,其发病原因是编码溶酶体内的葡萄糖脑苷脂酶基因发生突变,使葡萄糖苷酰鞘 Gaucher disease, a more common form of lysosomal storage disorder (LSD), is an autosomal recessive gene whose etiology is caused by a gene encoding the glucocerebrosidase gene in the lysosome Mutations occur, making glucosyl acyl sheath
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