【摘 要】
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罕见病多为慢性、严重性疾病,可累及全身多脏器,普遍缺乏有效治疗药物。罕见病的基础研究与孤儿药的药物研发问题已得到全球的广泛关注。2018年,中国《第一批罕见病目录》正
【机 构】
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中国医学科学院北京协和医院,中国医学科学院医学信息研究所
【基金项目】
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国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500)
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罕见病多为慢性、严重性疾病,可累及全身多脏器,普遍缺乏有效治疗药物。罕见病的基础研究与孤儿药的药物研发问题已得到全球的广泛关注。2018年,中国《第一批罕见病目录》正式发布,共有121种疾病被收录其中,实现了罕见病保障历史性的突破,极大地推动了中国罕见病事业的发展。但中国目前尚未定义罕见病,对于罕见病的基础研究仍缺乏完善的科研资助体系。为此,本文对比了中国与国外罕见病基础研究项目的资助现状;并借鉴全球罕见病资助经验,提出了中国罕见病资助的政策建议,以期为中国政府出台罕见病的科研项目资助政策、优化资助体系提
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