目的介绍未经许可用药和超说明书用药的概念及在儿童中的应用现状,并探讨其与药品不良反应发生的关系。方法检索2000年至今的国内外文献,进行整理,分析和归纳。结果未经许可/超说明书用药在不同的儿童人群中有着不同的特点,总体发生率存在较大差异。超说明书用药处方数高于未经许可用药。住院儿童中至少接受一种未经许可/超说明书用药的患者比例高于非住院儿童,且在新生儿中发生率较高,大都是超出说明书规定的年龄和剂量使用。各研究对其是否会使药品不良反应发生的风险增加这一问题,结论存在差异,尚需进一步验证。结论未经许可/超说明书用药在儿童用药中广泛存在,应客观面对,认识其在临床治疗活动中的积极作用的同时,也要重视其引发的不良反应。国家建立健全医疗机构规章制度,推动儿童药物临床试验的发展,确保儿童用药安全。