【摘 要】
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规律成簇间隔短回文重复结构(clustered regularly interspaeed short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(CRISPR-associated protien 9,Cas9)系统在生物医学研究
【机 构】
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复旦大学基础医学院生物化学与分子生物学系-复旦大学代谢和分子医学教育部重点实验室 上海 200032
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规律成簇间隔短回文重复结构(clustered regularly interspaeed short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(CRISPR-associated protien 9,Cas9)系统在生物医学研究中被广泛应用于基因编辑及探索基因的功能.这种基因编辑技术越来越多地运用在人类疾病的治疗中,包括巴斯综合征、杜氏肌萎缩症、血友病、地中海贫血和囊性纤维化.CRISPR/Cas 9基因编辑系统可以在体外细胞实验和体内动物实验上修复突变的DNA序列,也能改变CCR5、PD-1/L1、CAR-T等基因序列,用于控制HIV病毒的入侵及提高肿瘤免疫治疗的疗效.该技术还被运用于诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPS)分化,形成某些具有功能的器官用于器官移植.本文综述了CRISPR/Cas 9系统的来源、结构和作用原理,以及其在现代生物学研究和基因治疗领域的应用.
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