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目的观察氟哌啶醇联合托吡酯治疗小儿抽动障碍的疗效及安全性。方法选取2014年6月至2016年6月收治的抽动障碍患儿210例,随机分为托吡酯组、氟哌啶醇组和联合组,各70例,分别给予托吡酯、氟哌啶醇及托吡酯联合氟哌啶醇治疗。采用耶鲁综合抽动严重程度量表(yale global tic severity scale,YGTSS)和副作用量表(treatment emergent symptom scale,TESS)评估3组的临床疗效和治疗安全性。采用分光光度法检测3组患儿治疗前后血清谷氨酸(glutamic acid,Glu)和门冬氨酸(aspartic acid,Asp)的浓度。结果联合组治疗后的运动性抽动分数、发声性抽动分数、综合损害分数和严重度总分均明显高于托吡酯组和氟哌啶醇组(P<0.05),且托吡酯组明显高于氟哌啶醇组(P<0.05);联合组总有效率明显高于托吡酯组和氟哌啶醇组(P<0.05),且托吡酯组明显高于氟哌啶醇组(P<0.05);联合组血清Glu和Asp浓度明显低于托吡酯组和氟哌啶醇组(P<0.05),且托吡酯组明显低于氟哌啶醇组(P<0.05);联合组和托吡酯组治疗2,4,8周的TESS评分均低于氟哌啶醇组(P<0.05),且联合组稍高于托吡酯组,但差异无统计学意义(P>0.05)。结论托吡酯治疗小儿抽动障碍的疗效优于氟哌啶醇,且不良反应少,其作用机制可能与降低血浆神经兴奋性氨基酸Glu和Asp水平有关,二者联合应用可增强疗效,且不增加不良反应,值得临床应用。