论文部分内容阅读
急性髓系白血病(AML)是一组基因改变导致的造血干细胞克隆性增殖失调的异质性疾病。尽管根据细胞遗传学、分子遗传学和临床表现等特征进行分层治疗可以提高年轻AML患者的治疗效果，但是老年AML患者的总体生存率仍然较差。最近几年，新一代测序技术已经证实在大部分AML患者中编码参与转录表观调节蛋白的基因频发突变，这促使人们对AML患者的表观基因组有了新的认识，并使针对表观突变基因的靶向治疗成为可能。文章介绍第56届美国血液学会(ASH)年会关于AML常见的表观遗传学基因突变及其重要作用、表观突变基因潜在的治疗靶点和去甲基化药物的临床运用等。