【摘 要】
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目的 探讨携带micro-dystrophin基因的自体骨髓间充质干细胞(mMSCs)在移植鼠体内分化为有功能肌细胞的可能性.方法 采用逆转录病毒介导micro-dystrophin 基因转染mdx小鼠MSCs
【机 构】
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广州医学院第二附属医院;广州医学院神经科学研究所(广东省重点实验室,神经遗传与离子通道病省部共建教育部重点实验室),广东,广州,510260;中山大学附属第一医院,神经科,广东,广州,510080
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目的 探讨携带micro-dystrophin基因的自体骨髓间充质干细胞(mMSCs)在移植鼠体内分化为有功能肌细胞的可能性.方法 采用逆转录病毒介导micro-dystrophin 基因转染mdx小鼠MSCs(mMSCs),通过尾静脉注射移植治疗mdx鼠,在移植后不同时间点并检测血清激酶(CK)值,对腓肠肌进行HE染色、计数核中心移位纤维(CNF) 比例,并用免疫荧光法,、逆转录-聚合酶链反应、Western blot检测测micro-dystrophin 的表达.结果 移植后各时间点血CK值下降,腓肠肌病理改变较对照组有所改善,CNF比例下降,差异有统计学意义,部分肌细胞膜能表达micro-dystrophin 蛋白,并随移植时间延长micro-dystrophin阳性肌纤维比例增加,分别达到1 %(8周时)、7 %(12周时) 和15%(16周时).RT-PCR和Westernblot也发现,随着移植时间的延长,micro-dystrophin表达增加.结论 自体mMSCs可携带外源性micro-dystrophin 基因在受体鼠体内分化为micro-dystrophin 阳性肌细胞.
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