库欣病是由垂体促肾上腺皮质激素(ACTH)腺瘤引起的一种以严重的慢性高皮质醇血症为特征的罕见病,其典型表现包括向心性肥胖、糖代谢异常、骨质疏松、高血压和低脂血症。库欣病的治疗方法主要为经蝶窦垂体瘤切除的手术治疗,药物治疗、放射治疗及双侧肾上腺切除手术为辅助治疗手段。但由于库欣病病因复杂,且存在因故不能手术或在放射治疗的同时需使用药物控制血皮质醇浓度的患者,药物治疗仍是一个十分重要的治疗手段。目前,库欣病的治疗药物主要包括3类:作用于垂体的神经递质类药物如帕瑞肽、作用于肾上腺抑制皮质醇分泌的药物如酮康唑及糖皮质激素受体拮抗剂如米非司酮。在治疗库欣病的这3类药物中,垂体靶向药物直接作用于ACTH腺瘤,是最有希望的用于缩小肿瘤大小和治疗疾病的药物,同时也是治疗库欣病的趋势。本文将依据库欣病的发病机制及近年来的靶向治疗热点,从靶向表皮生长因子受体(EGFR)、多巴胺D2型受体以及细胞周期依赖激酶2(CDK2)等角度对垂体靶向药物及其相应靶点进行较全面的综述。