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目的
评价一线应用兔抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素(CsA)治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血的疗效及不良反应。
方法回顾性分析首都医科大学附属北京儿童医院2006年6月至2013年12月应用ATG联合CsA治疗的44例获得性重型再生障碍性贫血患儿的临床资料，采用SPSS 19.0统计软件进行数据分析。
结果重型再生障碍性贫血16例，极重型再生障碍性贫血28例，应用ATG时中位年龄8岁10个月，随访中位时间24个月。ATG治疗6个月反应率为66%(29/44例)，总反应率为77%(34/44例)。治疗有效患儿达到部分治疗反应的中位时间为ATG治疗3个月，达到完全治疗反应的中位时间为12个月。85%(29/34例)的患儿在ATG治疗6个月出现治疗反应，56%(15/27例)的患儿在12个月达到完全治疗反应。ATG疗效与性别、疾病严重程度、年龄、发病至应用ATG时间、CD4＋/CD8＋比值无明显相关性，未发生血清病患儿疗效好于发生血清病患儿(P＝0.006)。77%(34/44例)的患儿在ATG治疗出现即刻反应，主要表现为发热、寒战、皮疹、消化道不适、刺激性咳嗽。本组患儿2年总生存率为87.3%(39/44例)，无移植生存率为82.5%(37/44例)，二者差异无统计学意义(χ2＝0.34，P＝0.56)。
结论一线应用兔ATG联合CsA治疗获得性儿童重型再生障碍性贫血有效率达77%，不良反应轻微，无条件进行造血干细胞移植患儿应尽早进行该治疗。