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原发性胆汁性胆管炎是一种主要累及肝内小叶间胆管的自身免疫性肝脏疾病,可发展至肝纤维化、肝硬化甚至肝衰竭。目前熊去氧胆酸(UDCA)是唯一被批准的治疗用药,但仍有高达40%的患者对UDCA应答不佳,发生相关并发症的风险增加。目前,其他药物及治疗方法如:贝特类药物、糖皮质激素、免疫抑制剂、奥贝胆酸、生物制剂及间充质干细胞已逐步开展临床应用,为治疗此类患者带来希望。