目前,对急性髓细胞白血病(AML)的治疗仍是以化疗为主.酪氨酸激酶抑制剂(TKI)伊马替尼在慢性粒细胞白血病患者的成功应用,加速了TKI肿瘤靶向治疗的研究.随着第2代基因测序技术的出现,相关研究者对AML的基因突变谱有了完整的认识.基于这一基础,研究者们尝试研发小分子靶向药物治疗AML.在近几十年均无针对AML的新药上市背景下,2017年美国食品药品监督管理局(FDA)批准了4种治疗AML的新药,因此2017年亦被称为AML之年.这些新药已被纳入2018年版美国国立综合癌症网(NCCN)指南,并且被纳入AML的一线治疗方案中,从而丰富了AML的治疗方案.除这4种已经获批上市的新药外,还有一系列AML靶向药物处于临床前研究或者临床试验阶段.未来,随着更多新药的上市,AML的治疗将有望真正进入靶向治疗时代,从而实现个体化精准治疗.笔者拟就目前已上市及未来非常有望上市的Fms样酪氨酸激酶(FLT)3抑制剂、异柠檬酸脱氢酶(IDH)抑制剂、B淋巴细胞瘤(BCL)2拮抗剂和免疫毒素等AML靶向治疗药物进行简要阐述.