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[期刊论文] 作者：Juliana Cuartas,Laxman Gangwani,
来源：中国神经再生研究（英文版） 年份：2022
Spinal muscular atrophy (SMA) is a neuromuscular disease caused by the homozygous mutation or deletion of the survival motor neuron 1 (SMN1) gene. A second copy, SMN2, is similar to SMN1, but produces only ～10％ SMN protein because of a single......
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