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腺嘌呤单碱基编辑相关论文
基于腺嘌呤单碱基编辑系统提高脊髓性肌萎缩症SMN2基因Exon7纳入剪接研究
背景与目的:脊髓性肌萎缩症(Spinal muscular atrophy,SMA)是一种特征性累及脊髓前角运动神经元引起进行性肌无力和肌萎缩的常染色体......
学位
脊髓性肌萎缩症
腺嘌呤单碱基编辑
人诱导多能干细胞
运动神经元
脊髓类器官
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