【摘 要】
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基于人多能干细胞建立的疾病模型可以用于研究疾病的发生机理和寻找新的治疗途径。我们将基因组编辑平台,包括CRISPR/Cas和TALEN技术,运用到人多能干细胞的基因编辑中,成功在
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基于人多能干细胞建立的疾病模型可以用于研究疾病的发生机理和寻找新的治疗途径。我们将基因组编辑平台,包括CRISPR/Cas和TALEN技术,运用到人多能干细胞的基因编辑中,成功在人胚胎干细胞系中高效引入各种致病突变和在病人来源的诱导性多能干细胞株中纠正致病突变。结合多能干细胞体外分化平台,我们将携带致病突变的细胞株及其对应野生型对照株分化为疾病相关细胞类型,包括人肝脏细胞,白色脂肪细胞,心肌细胞和运动神经元细胞等,成功在体外建立了胰岛素抵抗,脂代谢异常,血糖代谢异常以及运动神经元退化等多种代谢疾病模型。我们并且把CRISPR/Cas技术进一步用于在体基因编辑,探索其作为一个新的基因治疗平台用于人类各种遗传疾病在体治疗的可能性。
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