肝脏是最常见的药物毒性靶器官之一。不仅是临床前研究中的新药，即使药物已获批上市，在后续的四期临床研究中因发现严重肝毒性而不得不撤市或受到药监部门警告的例子也并不鲜见。本报告讨论新药研发临床前安全性评价工作中，普遍接受和最常应用的肝脏毒性生物标志物以及目前非常规应用但学术界已有所认识的肝毒性生物标志物。安评工作中尤其值得注意的是，在某项或某些生物标志物出现变化时，应该综合地全面地分析检测所得数据资料，并结合其他重要指标，如对照组与给药组的组间比较、背景数据范围，尤其是组织病理学所见，全面分析和判断是否确为药物所致的肝脏毒性和损伤，从而避免判断失误甚至危及临床受试者安全而导致无法挽回的错误。为借鉴国际上关于药物安评中应用的生物标志物的选择和确立方式，对USFDA有关新药研发安全性生物标志物的研究和确定的方式做了简要介绍。