目的:前瞻性评价普萘洛尔作为一线方案治疗严重婴幼儿血管瘤的疗效和安全性。方法:自2009年3月至2010年2月的78例严重婴幼儿血管瘤患儿,用药剂量为2mg/kg/day。患儿性别、年龄、肿物部位、并发症,以及患儿入选该治疗的指征、副反应、停药后有无复发等均被详细记录。针对服药后1周、1个月和停药时疗效分别评价。平均随访时间为16.7个月(12.1-23.6个月)。结果:初始服药平均年龄为3.7个月(1.1-9.2个月),停止服药的平均年龄为11.2个月(5.2-22.3个月)。疗程平均7.6个月(2.1-18.3个月)。所有患儿口服普萘洛尔1周后肿物生长有效控制,其中88.5%(n=69)的患儿表现为促进消退。服药1个月和停药时,表现为促进消退的患儿达98.7%(n=77)。14例伴发溃疡的血管瘤患儿,溃疡在服药后2个月内均愈合。15.4%(n=12)患儿表现为轻微副反应。35.9%(n=28)患儿停药后有复发倾向。结论:普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤疗效明显,副反应小。我们建议将普萘洛尔作为严重婴幼儿血管瘤的一线治疗。