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Fanconi贫血为先天性再生障碍性贫血,临床表现为全血细胞减少,最后发 展为骨髓衰竭,因此造血干细胞移植是目前该疾病唯一的治愈方法。移植物抗宿主病(graft-versus-host-disease,GVHD)是移植后的主要并发症和死亡原因之一,主要表现为供者淋巴细胞对宿主的胃肠道、皮肤和肝脏上皮细胞的损伤。microRNA是一类长短为20个bp左右的小RNA片段,不编码蛋白,其功能主要为调节一系列基因的翻译后表达,涉及到细胞增殖、分化、润亡等各个领域。其中,microRNA34家族研究最多,主要局限于肿瘤细胞的体外研究,最初的研究发现他们是p53的下游靶基因,其上调依赖于p53的表达,主要功能是参与p53调节的细胞凋亡。