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非小细胞肺癌(non-small cell lung cancer,NSCLC)占肺癌的80%～85%。研究表明,40%～80%的NSCLC会发生表皮生长因子受体(epidermal growth factor receptor,EGFR)突变。经典的EGFR突变,如21外显子L858R错义突变及19外显子的框内缺失,对表皮生长因子受体酪氨酸酶抑制剂(epidermal growth factor receptor tyrosine kinase inhibitors,EGFR-TKIs)治疗敏感。近年针对EGFR突变的靶向治疗是EGFR突变非小细胞肺癌患者的福音,但是并非所有EGFR突变患者都能获益。其中EGFR 20外显子插入突变(EGFR 20ins)的NSCLC对TKIs靶向治疗效果差或无效,20外显子突变通常被认为是EGFR突变中的一种罕见且耐药突变,主要为插入突变。20外显子的插入突变频率为1%～10%,多在4%左右。然而,有研究发现20ins中仍有4%左右是敏感突变,对EGFR酪氨酸激酶抑制剂有应答。随着临床医学研究的不断深入,治疗肺癌的新药不断出现,肺癌的治疗进入了分子生物学和基因检测的时代,同时强调注重个性化治疗及综合治疗相结合,根据病理类型合理选择化疗药物、靶向药物与不同治疗方法组合,以达到最佳治疗效果。许多研究和临床数据表明,可逆性EGFR-TKIs(如吉非替尼、厄洛替尼)和不可逆性EGFR-TKIs(如阿法替尼、PF00299804)在多数EGFR20外显子突变的NSCLC中治疗效果不明显,开发其他的有效的治疗策略是重中之重。