背景:自我复制缺陷性腺病毒(HDAd)和慢病毒(LV)是转基因治疗中极具吸引力的病毒载体。在质粒载体中的测试已经确认人工合成的启动子△USEx3具有肌细胞特异性表达的特点。本实验以两种不同的病毒为模板构建含有启动子△USEx3的基因载体，检测其组织特异性及转基因表达的稳定性。细胞核支架/基质结合区(Scaffold/matrix-attached regions，S/MAR)基因，在基因表达中具有非常重要的作用，能增加质粒转基因的表达水平，可以预防转基因沉默，通过构建含有S/MAR的HDAd，检测S/MAR在HDAd中是否仍具有防止转基因衰退的作用。　　 方法:构建两种表达β-半乳糖苷酶的HDAd载体，分别受△USEx3或者CMV(或CAG)启动子调控;构建两种表达绿色荧光蛋白(GFP)的慢病毒，分别受△USEx3或者CMV调控，在非肌源性细胞(HeLa, Jurkat,293A，A549)、成肌细胞和肌管细胞中比较转基因的表达情况。构建两种表达GFP的HDAd载体，一个含有S/MAR基因，一个没有，在HeLa细胞中培养，比较GFP表达。　　 结果:在非肌源性细胞中，△USEx3调控转基因表达是CAG或CMV表达值的1％或更少，△USEx3在A549细胞中表达范围是CAG或CMV表达值的5-12％。△USEx3在成肌细胞表达为0.5％和29％，与CAG或CMV相比，具有显著差异性(p＜0.05)。但在肌管细胞中，△USEx3与CMV基因表达具有同样强度，说明△USEx3在肌细胞中是个很强的启动子。在体内实验中，△USEx3转基因在肺、肝和脾中的表达值是CAG表达值的2％或者更少，但在肌肉中是10％。胫骨前肌(tibialis anterior)注射△USEx3-HDAd，28％的肌纤维β-半乳糖苷酶表达阳性。在慢病毒稳定性实验中，△USEx3调控的GFP表达也比CMV持久。另一个实验中，持续的检测发现，具有S/MAR转基因的HeLa细胞GFP表达下降比例要比没有S/MAR转基因的HeLa细胞小且慢。　　 结论:经过两种病毒载体（慢病毒载体和辅助腺病毒载体）测试证明，△USEx3是很强的肌细胞特异性启动子。并且其基因片段小(504 bp)，非常适合作为肌源性转基因治疗的启动子。S/MAR在HDAd中具有防止基因沉默的作用。