[目的]本研究通过对70例云南省血友病患者的临床病史和治疗情况的采集及分析,结合关节超声检查、关节健康状况即HJHS评分及生存质量调查表评分,对患者关节病变程度及生活状况进行系统评估,目的在于了解不同剂量按需治疗下其关节出血的情况、关节损伤程度,分析血友病患者关节现况,再根据分析及统计结果,评估云南血友病患者按需治疗下关节损伤的特点,为临床预防及治疗血友病性关节病提供基础参考数据,使治疗规范化,以便改善云南省血友病患者关节现状,减少关节的致畸率,提高整体生活质量。[方法]对2017年9月至2018年12月在昆明医科大学第一附属医院确诊血友病并在昆明医科大学第一附属医院血液科登记管理的以按需治疗为主的血友病患者70例,通过问卷调查、电话追踪、门诊、住院随诊等方式收集资料,同时进行双膝、双肘及双踝关节超声检查,利用超声关节评分量表(HEAD-US)对关节评分,利用HJHS2.1评分表对血友病患者关节功能状况进行评分,对纳入研究血友病患者生存质量进行分析,采用健康状况调查问卷(the MOS item short form-36 health survey,SF-36),把调查表所收集的患者临床信息等资料、超声检查评分结果以及关节功能状况评分结果,运用SPSS20.0统计软件进行数据统计分析,初步探讨并得出云南省血友病患者按需治疗现况下,不同剂量治疗患者关节损伤情况,以及关节损伤特点。[结果]1.不同剂量按需治疗关节HJHS评分比较:收集的70例患者中,足剂量按需治疗患者为29例(总受累关节为42个),中剂量按需治疗患者有19例(总受累关节为77个),小剂量按需治疗有22例(总受累关节为107个),首先利用pearson卡方检验,比较不同治疗剂量对血友病关节HJHS评分之间是否存在相关性,结果显示,P=0.002,P<0.05,差异有统计学意义,即剂量与关节病变存在相关性。利用2独立样本t检验分别比较不同剂量按需治疗下HJHS评分,小剂量治疗组与中剂量治疗组相比,P=0.002,P<0.05,差异有统计学意义,即使用中剂量按需治疗对关节损伤比小剂量小;而中剂量与足剂量按需治疗相比,P=0.0001,P<0.05,差异具有统计学意义,即足剂量按需治疗比中剂量按需治疗对关节病变影响小。2.不足小剂量预防治疗与足剂量按需治疗HJHS评分比较:另外收集了 7例采用不足小剂量预防治疗的甲型血友病患者,利用两独立样本t检验,比较不足小剂量预防治疗与足剂量按需治疗之间是否存在统计学差异,结果显示P=0.004,P<0.05,差异具有统计学意义,即不足小剂量预防治疗关节损伤较足剂量按需治疗关节损伤小。3.民族、地域与HJHS评分关系:我省是一个少数民族多分布的省份,在本研究的70例患者中汉族有56例,白族6例,彝族4例,壮族2例,傣族、回族各1例(具体民族构成比见图2),其中14例居住于昆明市,而其余56例居住于云南省的其他市(具体分布情况见图1),利用2独立样本t检验比较民族、地域与HJHS评分关系,结果显示P=0.463,P=0.960,P值>0.05,差异无统计学意义,即民族与地域和血友病关节HJHS评分无关。4.血友病类型(甲型或乙型)与民族、年龄、HJHS评分关系:70例患者中,甲型血友病占59例,乙型血友病占11例,利用2独立样本t检验,比较血友病类型与民族、年龄、HJHS评分之间相关性,结果示P=0.113,P=0.495,P=0.113,P均>0.05,差异无统计学意义,即血友病类型与民族、年龄无明显相关性,血友病类型与关节病变程度无明显相关性。5.不同年龄段患者关节受损情况:将70例患者按照不同年龄段分组(<10岁,10-19岁,20-29岁,30-39岁,40-49岁),不同年龄段中关节受累率分别为:16.67%,37.5%,50%,88.33%,80.76%,利用卡方检验对各年龄段患者进行关节累及率均值比较,结果显示P=0.000,P<0.05,差异有统计学意义,即在按需治疗下,年龄增长与关节累及率具有相关性,具体变化趋势见图4。6.HJHS评分与HEAD-US评分、SF-36评分之间相关性:将HJHS评分分别与HEAD-US评分及SF-36评分行Pearson相关分析检验,结果显示HJHS评分与HEAD-US评分、及SF-36评分呈正相关,p<0.0001,提示对于血友病患者关节系统评估,应该是三种评估方法相互结合。7.乙型血友病患者治疗情况:11例乙型血友病患者中,仅有1例患者采用足剂量按需治疗,5例中剂量,5例小剂量,足剂量仅占9.1%,而59例甲型血友病中,足剂量治疗有28例,占47.5%,明显高于乙型血友病,由此可见乙型血友病比甲型血友病治疗更加不规范,治疗率及有效率更低。8.在中剂量按需治疗的患者中,将治疗剂量改为足剂量,患者的靶关节HJHS评分也有所改善,提示我省血友病患者,尤其是有关节病变的患者,尽早开始足剂量或者小剂量预防治疗,可以延缓血友病性关节病进展,改善患者生存质量。[结论]本研究通过对不同剂量按需治疗下血友病患者关节受累情况分析得出以下结论:我省血友病患者大多选择治疗方式为按需治疗,关节情况不容乐观,尤其是成人关节受累率更高。考虑可能与我省血友病诊疗中心成立前,大多数医护人员及患者对血友病认识程度低,关节治疗不到位有关。目前仍存在治疗不充分、不规律、不规范的情况。而血友病性关节病的发生发展在0-20岁年龄段较快,考虑原因是与活动量及体重增加,使关节负重增加,加之对关节保护意识不强,以致关节损伤增加有关。乙型血友病和甲型血友病比较,在关节损伤方面无明显差异;对于少数民族分布区域较广多民族的云南省,本研究发现关节受累率与民族与地域无明显相关性。针对云南省的经济相对落后的现状,对于在我省的这些不能开展预防治疗的血友病患者群体中可以提倡早期足剂量按需治疗,尤其是对于10岁以下儿童,足剂量按需治疗可以延缓血友病患者关节病变的发生及发展,提高患者的整体生活质量。在按需治疗现况下,足剂量按需治疗可以减少关节受累率,值得在云南省内推行,而不足小剂量预防治疗比按需治疗关节损伤小,故仍需提倡预防治疗。所以若经济不允许,预防治疗可首先选用不足小剂量预防治疗。