异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是目前能治愈难治性血液系统恶性肿瘤和免疫缺陷病的重要方法。自1988年世界首例脐血移植(Cord Blood Transplantation，CBT)成功和世界范围内脐血库的逐步建立和完善，脐血移植已被许多国家特别是欧美及日本越来越多地应用于多种疾病的治疗。世界上多中心的大宗病例报道非血缘的HLA（1～2）/6个位点不合的CBT与非血缘HLA全相合的骨髓移植长期的疗效相当，从而确定了CBT在儿童及成人造血干细胞移植中的重要地位。本研究通过回顾性分析我院52例脐血移植患儿的临床资料，旨在比较单份脐血和双份脐血在粒细胞植入、血小板植入、移植物抗宿主病（GVHD）、感染、移植相关死亡（TRM）和总体生存率（OS）方面的差异，为儿童脐带血移植供体选择提供技术指标。　　目的：　　通过探讨单份与双份脐带血干细胞移植治疗儿童血液系统疾病的疗效及预后指标的分析，为儿童脐带血移植供体选择提供技术指标。　　方法：　　2011年4月至2016年7月本中心共完成脐带血移植52例，男性患儿35例，女性17例。其中37例行单份脐血移植，15例行双份脐血移植。恶性血液病32例，包括急性髓系白血病（AML）19例，急性淋巴细胞白血病（ALL）8例，慢性髓细胞性白血病（CML）1例，骨髓增生异常综合症（MDS）3例，幼年型粒单核细胞白血病（JMML）1例；非恶性血液病20例，包括湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合症（WAS）12例，重型再生障碍性贫血（SAA）3例，范可尼贫血（FA）1例，重症联合免疫缺陷病（SCID）1例，先天性免疫缺陷病1例，先天性粒细胞缺乏1例，高IgM综合症1例。对脐血、受者双方进行低分辨HLA-A,B,DRB1配型。选用单份脐带血的总有核细胞数（1.4-17.76）x107/kg，中位数6.11x107/kg；CD34+细胞数（0.6-18.4）x105/kg，中位数2.9x105/kg；双份脐带血的总有核细胞数（1.45-7.61）x107/kg，中位数3.2x107/kg；CD34+细胞数（0.8-5）x105/kg，中位数2.9 x105/kg。预处理方案主要采用改良马利兰/环磷酰胺（BU/CY）或全身照射/环磷酰胺（TBI/ CY）。所有的受体均接受环孢菌素A（或他克莫司）、霉酚酸酯（CsA+MMF）的强化联合免疫抑制，以预防移植物抗宿主病（GVHD）。积极防治移植后其他并发症。随访时间截止为2017年2月28日，中位随访时间为13个月(2天～70个月)。　　回顾性分析本移植中心52例脐血移植患者的疗效，按输注脐血份数分为单份脐血移植组和双份脐血移植组，比较两组在中性粒细胞植入、血小板植入、急性GVHD发生率、移植后CMV感染情况、移植相关死亡（TRM）和总体生存率方面的差异。　　结果：　　（1）单份CBT植入率为91.2%（31/34），双份CBT植入率为93.33%（14/15），两者无统计学意义（P=1.00）。　　（2）单份CBT中性粒细胞植入时间16（14-21）天，双份CBT中性粒细胞植入时间18（16-24）天，双份CBT较单份CBT的中性粒细胞植入时间延迟（P<0.05）。单份CBT血小板植入时间20（16-45）天；双份CBT血小板植入时间25（20-84）天，双份CBT较单份CBT的血小板植入时间延迟（P<0.05）。　　（3）UCBT后II-IV级和III-IV级急性GVHD的发生率为55.6%和33.3%，双份CBT者与单份CBT相比，两者无统计学差异（50%vs58.1%，P>0.05；21.4%vs38.3%， P>0.05）。　　（4）成功植入且生存超过100天的患者共40例，发生cGVHD者共9例，单份CBT的cGVHD发生率25%（7/28）；双份CBT的cGVHD发生率16.7%者（2/12）例，两组比较差别无统计学意义（P>0.05）。　　（5）发生CMV感染者共31例，其中单份CBT的CMV感染率58.8%（20/34），双份CBT的CMV感染率73.3%（11/15），两组间无统计学差异（P>0.05）。　　（6）52例患儿总体移植相关死亡率（TRM）为23.1%，其中8例为单份CBT，其TRM为21.6%；4例为双份CBT，其TRM为26.7%，两者无统计学差异（P>0.05）。　　（7）截止至随访结束日期，52例患儿中13例死亡，1年总生存率为75.5%。单份CBT的1年总生存率为76.6%；双份CBT的1年总生存率为73.3%，两者无统计学意义（P>0.05）。　　结论：　　（1）双份CBT在植入率、aGVHD发生率及严重程度、CMV感染、移植相关死亡、总体生存率与单份CBT相比无明显差异。　　（2）双份CBT的中性粒细胞和血小板植入时间较单份CBT延迟。