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目的:阿扎胞苷在国外早已广泛应用治疗骨髓增生异常综合征,但在我国却刚刚获批应用于临床。为探讨国产阿扎胞苷治疗中、高危骨髓增生异常综合征的有效性及安全性,观察国产阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征的临床效果及不良反应。方法:分析20例,从2014年1月至2015年12月在青岛大学附属医院血液科,诊断为中、高危骨髓增生异常综合征的患者,采用标准计量国产阿扎胞苷,75mg/m~2/day,皮下注射治疗,连续使用7天,每28天为1疗程。观察国产阿扎胞苷治疗的有效率(ORR)、中位生存时间、患者出现的不良反应和耐受情况。应用SPSS 24.0统计软件,计数资料以率(%)表示,采用χ2或Fisher检验分析国产阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征的有效率,P<0.05认为有统计学意义。结果:20例中、高危骨髓增生异常综合征患者,在接受标准剂量国产阿扎胞苷治疗后,有11例患者获得缓解,总有效率(ORR)为55%,CR 1例(5%),mCR 8例(40%),其中mCR伴HI 7例,单纯HI 2例(10%)。20例患者总共接受104疗程的治疗,其中有3例患者因疾病进展,接受治疗未满3疗程,其余17例,接受治疗的中位疗程为6(3～11)个;其中第一疗程后有效率为5%,第三疗程后有效率为35%,第6疗程后有效率为45%。随访时间至2018年11月1日,中位生存期为11个月。20例患者中,中危-2患者有14例,CR 1例,mCR 5例(其中mCR伴HI 4例),单纯HI 1例,总有效率为50%(7/14),中位生存时间为10.5个月;高危患者有6例,mCR 3例(均伴HI),单纯HI 1例,总有效率为67%(4/6),中位生存时间为7个月;染色体核型异常患者有13例,CR 1例,mCR 4例(其中mCR伴HI 3例),单纯HI 1例,总有效率为46%(6/13),中位生存时间为11.5个月;核型正常的患者有7例,mCR 4例(均伴HI),单纯HI 1例,总反应率为71%(5/7),中位生存时间为9.5个月。男性患者有12例,mCR 5例(其中mCR伴HI 4例),总有效率为42%(5/12),中位生存时间10.5个月;女性患者有8例,CR 1例,mCR3例(均伴HI),单纯HI 2例,总反应率为75%(6/8),中位生存时间为21个月。此外20例患者中,有8患者治疗后输血次数明显减少,2例患者甚至摆脱输血依赖。不良事件主要为骨髓抑制、血细胞减少相关的感染和胃肠道反应。治疗过程中,20例患者在治疗过程中均出现过Ⅲ～Ⅳ级血液学不良反应,辅以对症支持治疗后,患者可耐受;发热患者有13例,8例出现感染症状,予以积极抗感染治疗后,患者好转;15例患者出现了恶心、呕吐等胃肠道反应;3例患者出现肝功能异常;2例患者出现注射部位红肿、疼痛,给予对症治疗后,均好转,未影响治疗,无心、肾功能损害发生。结论:1.国产阿扎胞苷治疗中、高危的骨髓增生异常综合征患者具有较好的疗效,可延长生存时间;2.国产阿扎胞苷治疗MDS最少3个周期以上的疗程才有明显效果;3.对于染色体异常的MDS患者,国产阿扎胞苷可延长其生存期;4.应用国产阿扎胞苷后,患者可减少输血次数,提高生活质量;5.应用国产阿扎胞苷治疗后可发生的不良反应为:骨髓抑制、胃肠道反应、发热感染、肝功能异常、注射部位红肿,但及时辅以对症支持治疗后可耐受,安全性较好。