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苝酰亚胺衍生物(PDIs)是一类具有强烈荧光的稠环芳香烃化合物,具有很好的光、热、化学稳定性,以及较高的荧光量子产率(FQY),广泛应用于光电领域,如激光染料、太阳能电池和光电器件等。然而花系衍生物的水溶性差,以及苝荧光团在水溶液容易聚集而导致其荧光减弱或猝灭,限制了其在生物医药领域的应用。因此,改善苝酰亚胺衍生物的水溶性对其在生物医药领域的应用研究具有非常重要的意义。本论文主要合成了一系列水溶性的苝酰亚胺衍生物,并探讨它们在生物医药领域的应用。在论文的第一部分,树枝状大分子由于其精确可控的分子结构和大量空腔,能够广泛应用于生物医药领域。由于目前所报道的水溶性的苝酰亚胺树枝状大分子呈现电中性,且还没有被应用于药物载体和基因载体等生物医药领域的研究,因而,本论文高效合成了水溶性的花酰亚胺类阳离子型聚酯类树枝状大分子(G1-G3),探讨了树枝状大分子不同代数与其光学性能的关系,同时还进行了细胞摄取和基因转染方面的研究。在论文的第二部分,基于之前合成的胺基官能化的聚酯类荧光树枝状大分子,水溶性差且不能长时间保存,产物后处理过程中需要用盐酸酸化处理来提高其稳定性和水溶性,因而,本论文设计引入具有良好水溶性和稳定性的聚(酰氨-胺)树枝状(PAMAM)基元,合成了高水溶性的苝酰亚胺类聚酰胺类树枝状大分子PDI-PAmAm,研究了它的水溶性、光谱性能,并探讨了它在细胞摄取、基因转染等方面的应用。在论文的第三部分,基于苝酰亚胺类衍生物具有与常用DNA嵌插剂amonafide类似的平面刚性结构,本论文首次将水溶性的苝酰亚胺衍生物作为DNA嵌插剂,并探索了它们在细胞核的特异性富集和抗肿瘤活性。本论文的主要内容和结果如下：1、运用“点击”化学反应,以苝酰亚胺衍生物为荧光核、不对称单体对甲基丙烯酰氧基丙烯酸乙酯(MAEA)和巯基乙胺为重复单元,合成了一系列水溶性的聚酯荧光树枝状大分子,并利用核磁氢谱、核磁碳谱(’HNMR,13C NMR)和基质辅助激光解吸飞行时间质谱(MALDI-TOF MS)或凝胶渗透色谱(GPC)确定了第一代、第二代和第三代苝酰亚胺聚酯类树枝状化合物(G1、G2和G3)的结构。花酰亚胺荧光核外围包裹的聚酯树枝状基元抑制了该类大分子在水溶液中的聚集,从而改善了它们在水溶液中的光学性能；且随着树枝状大分子代数的增加,苝酰亚胺树枝状化合物的FQY增高和荧光寿命延长。TaliTM viabilty测试表明：G1-G3及其与DNA的复合物在果蝇S2活细胞中具有很低的毒性；细胞摄取实验表明：G1-G3都能够快速高效地进入果蝇S2活细胞,且随着树枝状代数的增加,树枝状大分子穿透细胞膜及运载基因的能力增强,有望在活动物体内进步实验探索其潜在的基因治疗理论。2、运用迈克尔加成反应,以苝酰亚胺衍生物为荧光核,N,N-亚甲基双丙烯酰胺(MBA)和胺乙基哌嗪(AEPZ)为重复单元,合成了一种水溶性的聚酰胺类荧光树枝状大分子PDI-PAmAm,并利用1H NMR、13C NMR和GPC确定了该化合物的结构。PDI-PAmAm的荧光核在水溶液中的聚集被外围包裹的聚酰胺树枝状基元所抑制,从而显著改善了花酰亚胺在水溶液中的光学性能,使得PDI-PAmAm具有很好的水溶性和在水溶液中具有高的FQY。当N/P大于1时,PDI-PAmAm可以完全络合DNA,且络合形成的复合物粒径大约为100-200nm,具有较高的表面正电荷,表明PDI-PAmAm能够有效的结合DNA,有利于细胞的摄取。生物实验研究表明：PDI-PAmAm及其与DNA的复合物在果蝇S2活细胞中具有很低的细胞毒性；PDI-PAmAm能够在低浓度(2μM)下快速高效的进入到果蝇S2活细胞内,比聚酯型树枝状G1-G3进入果蝇S2活细胞更快；PDI-PAmAm在所有N/P比条件下都显示转染活性,且PDI-PAmAm基因转染效率比以前报道的荧光纳米粒子(FNP)和阳离子聚酯类树枝状(G1,G2)的转染效果更好。活体实验表明：PDI-PAmAm载体能够携带dsRNA快速进入活体昆虫体内细胞中,抑制害虫发育。研究表明PDI-PAmAm是一种很好的荧光基因载体和基因干扰载体,利用这种载体的荧光特性,可以示踪遗传物质在细胞水平和组织水平的传送过程。3、本论文设计合成了五种阳离子型的水溶性花酰亚胺化合物,并利用1H NMR和13C NMR确定了这些化合物的结构；并选择携带两个叔铵盐的苝酰亚胺化合物(PBDI)为研究对象。PBDI具有很好的水溶性和在水溶液中具有高的FQY；紫外滴定,荧光滴定、圆二色谱(CD)测试和粘度测试表明PBDI能够嵌插到DNA碱基对之间,是一种很好的DNA嵌插剂；荧光猝灭测试表明PBDI是一种比商业化的DNA嵌插剂amonafide更有效的DNA嵌插剂,其结合常数分别为1.89×106M-1和1.02×105M-1。生物实验表明：PBDI能够特异性地富集到细胞核,与商业细胞核染料DAPI标记细胞核效果完全一致；PBDI能够抑制癌细胞和肿瘤的生长,其效果比amonafide要好。研究发现PBDI是首例能够特异性地富集到细胞核,并能够抑制癌细胞和肿瘤生长的苝酰亚胺衍生物DNA嵌插剂。