本论文工作主要包括两个部分:　　1.2-氨基-1，3-丙二醇类基因载体的合成与性能研究　　基因治疗作为一种有效治疗遗传疾病的方法引起广大研究者的兴趣，基因治疗的最大障碍就是寻找一种安全高效的载体将外源基因送到靶细胞，其中阳离子脂质体作为当前最有效的非病毒基因载体备受关注。　　本论文以2-氨基-1，3-丙二醇为原料，通过威廉姆逊醚化、氯乙酰化和季铵盐化反应，合成了一系列不同长度烷烃链的2-氨基-1，3-丙二醇类阳离子脂质:di-C8-Ser-TMA、di-C10-Ser-TMA、di-C12-Ser-TMA、di-C14-Ser-TMA和di-C16-Ser-TMA。　　采用凝胶阻滞实验测定了不同N/P比脂质体与DNA的结合能力，结果表明，随着N/P比的增加，脂质体与DNA逐渐结合完全，当N/P比为2时，所有脂质体与DNA已完全结合。利用动态光散射粒度仪测定阳离子脂质体以及脂质体/DNA复合物的平均粒径、Zeta电位和粒径分散性系数PDI值。结果表明各脂质体的平均粒径在80-120 nm之间，Zeta电位为60 mV左右，脂质体/DNA复合物的平均粒径在150-360 nm之间，Zeta电位为20-50 mV之间，所有体系的PDI值均小于0.4。所有物理参数表明自制的阳离子脂质体适于细胞转染。　　以商用脂质体Lipo2000作阳性对照，在HEK293、Mat和PC-3细胞中进行体外转染实验和摄取实验，结果发现脂质体di-C12-Ser-TMA在三种细胞中都有很高的转染效率和细胞摄取率，尤其在PC-3细胞中，转染效率比Lipo2000更优。用MTT法检测各脂质体/DNA复合物的细胞毒性，结果显示自制的脂质体的细胞存活率均大于70％。因此，脂质体di-C12-Ser-TMA有希望发展为一种有用的基因载体。　　2.阿比特龙衍生物的合成　　前列腺癌是全球老年男性中最常见的肿瘤疾病。阿比特龙作为一种有效的CYP17酶抑制剂，广泛用于治疗前列腺癌，但由于其水溶性极差，导致用药成本极高，毒副作用加强。本文旨在改善其水溶性，促进其药物吸收。　　文中设计了三类阿比特龙衍生物，第一类以阿比特龙为原料，通过氯乙酰氯酯化，季铵盐化反应，合成了化合物5;第二类以乙二胺为原料，通过Boc-氨基保护、叔胺化、Boc-氨基脱保护、取代、季铵盐化反应，合成了五种不同烷烃链化合物13a-13e。最后一类同样以乙二胺为原料，Boc-氨基单保护、叔胺化、季铵盐化、Boc-氨基脱保护、缩合反应，合成五种不同烷烃链化合物15a-15e。