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目的:研究以PTCY和CCR5拮抗剂(马拉维诺)为主的GVHD预防方案在亲缘异基因造血干细胞移植中的安全性和有效性。方法:回顾性分析2015年1月至2018年10月在我中心连续性接受以PTCY和马拉维诺为主的GVHD预防方案在同胞全相合和亲缘半相合造血干细胞移植治疗的38例恶性血液病患者的病例资料。根据GVHD预防方案将38例患者分为三组:第一组,单倍型移植,GVHD预防方案为马拉维诺+PTCY+FK506/MMF,简称Haplo马拉维诺PTCY组;第二组,同胞全相合移植,GVHD预防方案为马拉维诺+PTCY,简称Sibling马拉维诺PTCY组;第三组,同胞全相合移植,GVHD预防方案为马拉维诺+CSA/MTX,简称Sibling马拉维诺CSA/MTX组。观察三组患者移植后中性粒细胞和血小板植入情况、急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病、总体生存率、无病生存率、复发率、移植相关死亡率发生情况。结果:Haplo马拉维诺PTCY组、Sibling马拉维诺PTCY组和Sibling马拉维诺CSA/MTX组中位年龄分别为:41.5(19-64)、34(17-58)和47(27-55),P=0.115;Haplo马拉维诺PTCY组的患者总共14例,其中女性8例,男性6例,AML患者8例、ALL患者4例、MDS-EB1患者1例、CMML患者1例;Sibling马拉维诺PTCY组的患者总共11例,其中女性3例,男性8例,AML患者1例、ALL患者1例,MDS-EB2和MDS-MLD和CML患者分别1例;Sibling马拉维诺CSA/MTX组的患者总共13例,其中女性5例,男性8例,AML患者6例,ALL患者4例,MDS-EB1患者2例,MDS-EB2患者1例。三组移植前疾病状态:Haplo马拉维诺PTCY组、Sibling马拉维诺PTCY组和Sibling马拉维诺CSA/MTX组第一次完全缓解(CR1)患者分别为7例(50%)、5例(33.3%)和11例(84.6%),第二次完全缓解(CR2)患者分别为2例(14.3%)、2(13.3%)例和2例(15.4%),复发或未缓解(Relapse/NR)患者分别为5例(35.7%)、4例(36.4%)和0例,三组患者移植前疾病状态有统计学差别(P=0.039)。三组患者造血植入情况:Haplo马拉维诺PTCY组、Sibling马拉维诺PTCY组和Sibling马拉维诺CSA/MTX组中性粒细胞绝对数(ANC)≥0.5×10~9/L的中位植入时间分别为:15天(12-19)、14天(12-15)和13天(11-20);三组患者血小板(PLT)≥20×10~9/L的中位植入时间分别为:18(12-26)天、15(12-17)天和13(8-18)天。三组患者在中性粒细胞绝对数和血小板植入时间均无统计学差别(P>0.05)。Haplo马拉维诺PTCY组、Sibling马拉维诺PTCY组和Sibling马拉维诺CSA/MTX组中位随访时间分别为9.4月(1.4-17.6)、9月(2-24)、15月(4.5-44)。三组患者移植后100天II-IV度aGVHD的累积发生率分别为14.3%、18.2%、15.4%(P=0.982),无统计学差异,移植后100天III-IV度aGVHD的累积发生率分别为7.1%、9.1%、7.7%(P=0.985),无统计学差异。三组移植后1年cGVHD的累积发生率分别为21.4%、45.5%和46.2%(P=0.372),广泛型cGVHD的累积发生率分别为7.1%、9.1%、15.4%(P=0.791),均无统计学差别。探讨供者来源对aGVHD和cGVHD的影响发现,亲缘半相合和同胞全相合移植后100天II-IV度和III-IV度aGVHD的累积发生率为14.3%vs 16.7%和7.1%vs 8.3%(P>0.05)。移植后1年cGVHD的累积发生率和广泛型cGVHD的累积发生率分别为21.4%vs 45.8%和7.1%vs 12.5%(P>0.05)。38例患者1年OS、DFS、RR和TRM分别为68.4%、60.5%、23.7%和18.4%。Haplo马拉维诺PTCY组、Sibling马拉维诺PTCY组和Sibling马拉维诺CSA/MTX组患者1年OS分别为:71.4%、63.6%和69.2%(P=0.861)。三组患者1年DFS分别为:57.1%、54.5%和69.2%(P=0.459);三组患者RR和TRM分别为:28.6%、36.4%、7.7%(P=0.224)和21.4%、9.1%、23.1%(P=0.737),三组患者在OS、DFS、RR、TRM上均无统计学差别。结论:以PTCY和CCR5拮抗剂为主的GVHD预防方案在恶性血液病单倍型移植和同胞全相合移植中是安全和有效的。与本中心以及文献报道的常用GVHD预防方案相比,PTCY和马拉维诺联合的GVHD预防方案能明显降低aGVHD和cGVHD的发生率,并且不增加复发率和移植相关死亡率。对于同胞全相合患者,尤其是移植前疾病状态差的患者,建议慎重选择PTCY作为GVHD的预防方案。与国外标准GVHD预防方案相比,加用马拉维诺可显著降低急性GVHD发生率,提高无病生存率,并且不增加感染率。本研究为回顾性分析,病例数有限,结果有待扩大样本量的随机对照临床试验加以证实。