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目的:探讨儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的生物学特征和早期治疗反应及其对预后的影响,为更科学的分层治疗,进一步提高儿童ALL的无病生存率(EFS)提供理论依据。方法:收集2010年1月1日至2014年12月31日福建医科大学附属协和医院小儿血液科收治的初诊ALL患儿的临床资料,共纳入348例患者。回顾性分析348例ALL患儿的生物学特征和早期治疗反应,及其对总生存率(OS)及无事件生存率(EFS)的影响。所有数据采用SPSS19.0统计学软件进行统计学分析。采用Kaplan-Meier法计算5年OS、EFS,Log-Rank检验进行生存曲线比较。分别对性别、年龄、初诊白细胞计数、免疫表型、TEL/AML1融合基因阳性、E2A/PBX1融合基因、BCR/ABL融合基因、泼尼松诱导试验反应、诱导治疗15天骨髓形态学检查和诱导治疗33天微小残留病(MRD)进行单因素分析,筛选影响预后的因素,进一步建立COX风险比例回归模型进行多因素分析。结果:1.纳入的348例ALL患儿,男女比例为1.34:1(199/149),中位年龄4岁(11个月-14岁)。免疫表型以B细胞表型为主,占93.40%。共151例检测出重现性分子遗传学异常,在所检测的异常基因中,以TEL/AML1比例最高,达19.59%;在异常核型中,以超二倍体比例最大,达14.57%。根据危险度分层,其中LR组157例(45.11%),IR组102例(29.31%),HR组89例(25.58%)。2.泼尼松诱导试验反应,以反应良好为主,占94.83%。诱导治疗第33天的完全缓解率达97.99%。共47例死亡,总体死亡率为13.50%,其中化疗相关死亡22例,总体化疗相关死亡率为6.32%,LR、IR、HR组化疗相关死亡率分别为3.82%、2.94%、14.61%,3组差异有统计学意义(P=0.001),HR组化疗相关死亡率最高。32例复发,总体复发率9.20%,平均复发时间15.6个月(2.6个月-43.9个月)。25例复发后死亡,复发相关死亡率7.18%,LR、IR、HR组复发相关死亡率分别为3.18%、4.90%、16.85%。总体预期5年OS为(83.2±2.5)%,EFS为(81.4±2.5)%。LR、IR、HR组5年预期OS分别为(91.6±2.5)%、(82.9±7.7)%、(64.8±5.5)%,EFS分别为(89.7±2.7)%、(81.9±2.5)%、(62.9±5.9)%。对比不同危险度分层的生存曲线,差异存在统计学意义(P<0.000)。3.单因素预后分析显示:性别、年龄、E2A/PBX1融合基因与长期OS及EFS无明显关联;而初诊白细胞计数、免疫表型、TEL/AML1融合基因、BCR/ABL融合基因、泼尼松诱导试验反应,诱导治疗15天骨髓幼稚比例,诱导治疗33天MRD对ALL患儿的OS及EFS有影响(P值分别为0.000、0.000、0.002、0.006、0.000、0.019、0.034)。多因素COX回归分析显示:初诊WBC≥50×109/L、T细胞表型、泼尼松诱导试验反应不良为影响预后的独立危险因素(P值分别为0.000、0.006、0.029)。结论:1.儿童ALL总体预后良好,5年OS及EFS超过80%。2.儿童ALL随着危险度的升高,OS及EFS均逐渐下降。高危型ALL儿童预后有待进一步改善。3.在儿童ALL诊治中,初诊WBC≥50×109/L、T细胞表型、泼尼松诱导试验反应不良是影响预后的独立危险因素,可作为指导危险度分层治疗的重要依据。