罗替高汀对比普拉克索治疗帕金森病的经济学评价

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【目的】本研究通过对罗替高汀透皮贴剂与普拉克索(常释剂/缓释剂)的成本-效用对比分析,对罗替高汀透皮贴剂进行经济学评价,为帕金森药品价格制定及医保目录调整提供参考。
  【方法】本研究基于卫生体系的角度,采用模型研究的方法,利用MSExcel2016构建马尔科夫模型,按照霍恩&亚尔分级(Hoehn and Yahr, H&Y)将帕金森病患者划分为H&Y1-5期和死亡六种状态。通过专家咨询和问卷调查的方法收集各疾病状态下帕金森病患者检查检验、康复服务、医事服务及药物成本。通过文献研究的方法收集并计算罗替高汀、普拉克索(常释剂、缓释剂)的效果和转移概率,采用马尔科夫队列模拟计算罗替高汀分别对比普拉克索常释剂、缓释剂治疗帕金森病的增量成本-效用值,模拟时长为终生。采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析报告模型和参数的不确定性。
  【结果】1.当前我国帕金森病患者处于早期(H&Y1&2期)、3期、4期、5期的年均医疗成本分别为6748.29元、27982.01元、37324.54元和42326.63元。在各期成本中,药品成本占比较大。
  2.从成本-效用分析结果来看,罗替高汀对比普拉克索常释剂每多获得一个单位的质量调整生命年(QALY)需增加1119159.49元;罗替高汀对比普拉克索缓释剂每多获得一个单位的质量调整生命年需增加305568.71元,均高于3倍人均GDP(2018年人均GDP为64644元)阈值。
  3.通过单因素敏感性分析,发现对罗替高汀经济学评价结果影响较大的因素包括罗替高汀和普拉克索临床试验的UPDRS评分和药品价格、使用频率等;从概率敏感性分析结果来看,1000次蒙特卡洛模拟的成本、效用平均值与基线成本-效用分析结果高度一致,证明了研究结果的稳定性。此外,从阈值分析结果来看,对药物价格进行调整能够在一定程度上降低增量成本效用值,可为罗替高汀补偿定价策略的制定提供参考。
  【结论】药物成本是我国当前帕金森疾病经济负担的主要来源。尽管从当前结果来看,罗替高汀对比普拉克索(常释剂/缓释剂)不具有经济性,但该药物在维持稳态的血药水平、提高患者依从性等方面确实存在一定的优势。在医保目录调整的过程中,决策者需综合考虑药品有效性、经济性、安全性、创新性、公平性、适宜性等多个维度,基于全面的考量做出科学的决策。此外,有必要对药物经济学在药品定价补偿机制中的应用进行探索,结合本研究的价格调整结果和国际经验,通过以量换价、国际比价、价格直降或赠药方案等多种方式,探索药物合理的补偿与定价,切实保障帕金森患者的健康权益。
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