ERRα小分子反向激动剂的设计、合成及生物活性的研究

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乳腺癌是女性最为常见的恶性肿瘤之一,严重威胁着当今世界上女性的身心健康。在乳腺癌治疗领域中,靶向分子治疗是现在最为引人注目的研究之一。其中,孤儿核受体—雌激素相关受体α(Estrogen-related receptor alpha,ERR-alpha或ERRα)是最有前景的乳腺癌治疗的新药物靶点。ERRα不但可以促进激素依赖和激素非依赖的乳腺癌的生长、入侵,而且可以促进血管平滑肌细胞增殖、内皮微管形成及肿瘤血管新生,这说明ERRα是乳腺癌疾病的活性调节因子其可以成为治疗乳腺癌及抑制肿瘤血管新生的新型药物靶点,为治疗乳腺癌指明了新的方向。相较于传统的乳腺癌治疗药物,高活性以及高选择性的ERRα靶向治疗药物具有毒副作用小,治疗效果好等特点。大量研究表明ERRα小分子反向激动剂是最具有潜力成为靶向治疗乳腺癌药物的一类分子。近年来已经报道的ERRα小分子反向激动剂主要归纳为四类:XCT-790类、N-芳基吲哚类、噻唑烷二酮类、1-苯基-4-苯甲酰-1-氢-三唑类。尽管这些小分子反向激动剂促使了靶向ERRα治疗乳腺癌药物的发展,但是这些靶向药物分子缺乏活性和特异性,使得目前还尚未达到临床研究阶段。因此,探索发现结构新颖,具有较好活性的ERRα靶向药物分子是非常有意义的。由于目前所报道的ERRα小分子反向激动剂十分有限,给这一领域的研究带来了巨大的困难和阻碍。然而,在对我们团队先前合成的脲基类蛋白酪氨酸磷酸酶1B(PTP1B)抑制剂(化合物24)进行生物活性测试时发现其对PTP1B和ERRα同时表现出活性。PTP1B在乳腺癌疾病中也是活性调节因子,这促使我们萌生了一个想法:探索并寻找一批具有潜在可能性的化合物分子骨架对ERRα起到反向激动作用的同时对PTP1B的起到一定的抑制作用。本论文借助sybyl和pymol软件对已经报道的小分子反向激动剂与ERRα以及已报道的抑制剂与PTP1B之间的相互作用特点及规律进行归纳总结,筛选并设计了 14个具有潜在可能性成为双靶点作用的化合物分子(P1-P14),并对其进行了合成、构效关系的模拟研究以及生物活性测试,为其进行进一步的结构优化以期得到活性更好的化合物分子奠定了基础。
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