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第一部分地西他滨联合传统化疗治疗急性髓细胞白血病疗效及安全性的临床研究【目的】观察及探讨地西他滨联合传统方案与单用传统方案治疗急性髓细胞白血病的疗效和安全性的差别,并分析影响疗效的相关因素。【方法】57例急性髓细胞白血病患者中,21例采用地西他滨联合传统方案(DA、HAA、CAG)化疗,36例单用传统方案化疗。地西他滨采用3种不同方案给药,总量为75~100mg/m2。两组传统方案的给药方式及剂量均参照《急性髓系白血病中国诊疗指南(2011年版)》,统计分析采用SPSS17.0统计软件,Kaplan–Meier对两组患者进行生存分析,χ2检验(Chi-square Test)分析两组间及组内的疗效差异,以α=0.05为检验标准。【结果】地西他滨组共完成57个疗程治疗,有效率为66.7%,其中47.6%为完全缓解,1年生存率为57.1%;传统方案组中有47.2%患者有效,36.4%获得完全缓解,1年生存率为41.7%,两组之间的缓解率及生存率无统计学差异。地西他滨组21例患者中染色体预后低危组3人,中危组12人,高危组6人,治疗有效率均为66.7%。传统方案组有25例患者可行染色体评估,染色体预后低危组3人,中危组19人,高危组3人,有效率分别为33.3%、52.6%、66.7%。两组治疗方案在不同的染色体预后分型中不存在疗效差异。地西他滨组内采用3种DAC给药方式:①DAC25mg/d,连续5天,有效率57.1%;②DAC20mg(m2·d),连续5天,有效率为70%;③DAC20mg/(m2·d),连续3天,有效率75%。有效率分析表明不同的给药方案不影响疗效。地西他滨组治疗的不良事件发生率与传统方案组类似,无严重不良事件发生。【结论】地西他滨联合传统方案治疗急性髓细胞白血病的总体反应率及完全缓解率与传统方案组无差异;两组间染色体核型对疗效的影响无差异。不同的地西他滨给药方式不影响治疗效果;两个治疗组间的不良事件发生率类似。第二部分地西他滨治疗骨髓增生异常综合症患者的疗效及安全性观察【目的】对比分析地西他滨与支持治疗在骨髓增生异常综合症患者中的疗效和安全性。【方法】收集并分析2012年01月至2014年03月期间诊疗于苏州大学附属第二医院血液科并可评价治疗效果的骨髓增生异常综合症患者42例,随机分为地西他滨治疗组和支持治疗组。地西他滨组治疗方式均为地西他滨25mg/d,持续静脉输注至少1h,连续5天,每28天1个循环。支持治疗组主要应用安雄、环孢菌素及输注血制品治疗或小剂量预激方案化疗治疗。统计分析采用SPSS17.0统计软件,用χ2检验比较不同因素在疗效方面有无差异,用Kaplan–Meier对两组患者进行生存分析。【结果】地西他滨组中11例患者共完成35个疗程化疗,有效率为81.8%,27.3%获得完全缓解,27.3%获得骨髓完全缓解(2例骨髓完全缓解伴血液学改善,1例骨髓完全缓解不伴血液学改善),18.2%仅获得血液学改善。支持治疗组的有效率为48.4%,6.5%获得完全缓解,6.5%获得骨髓完全缓解(2例骨髓完全缓解不伴血液学改善),35.5%获得血液学改善。两种治疗方案对有效率无明显影响。地西他滨组内治疗前全血减少者4例,2系减少者3例,1系减少者2例,血象正常者2例,有效率分别为50%、66.7%、100%、100%。支持治疗组的疗效分别为OR率47.1%、90%、100%、100%。两种治疗方案血象对疗效无影响。地西他滨组的中位随访时间为15个月,1年生存率为81.8%。支持治疗组的中位随访时间11个月,1年生存率为25.8%。两组患者的生存时间差异有统计学意义。地西他滨治疗组不良事件主要表现为骨髓抑制,绝大多数患者可以耐受并完成化疗。【结论】地西他滨治疗骨髓增生异常综合症患者的总体反应率及缓解率均高于支持治疗组,生存时间较支持治疗组长。不同血象对两种治疗方案的疗效影响不大。在IPSS评分中危-1组的患者中DAC组的疗效要优于支持治疗组。DAC组不良事件发生率低,提示地西他滨治疗MDS有效且安全。