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目的骨髓增殖性疾病(myeloproliferative disorder,MPD)又叫做骨髓增殖性肿瘤(myeloproliferative neoplasm,MPN),它系一组克隆性造血干细胞疾病,表现为粒细胞、红细胞、巨核细胞或肥大细胞等髓系细胞一系或多系不断克隆性增值,出现脾肿大,有的有肝肿大,或(和)淋巴结肿大,外周血象出现血细胞增多,表现有疲乏、腹部不适、早饱感、盗汗、皮肤瘙痒、发热、骨痛等不适,极大影响患者生存质量,该病虽进展缓慢,但最后可转变为急性白血病。常见的费城染色体阴性的骨髓增殖性肿瘤,其病种包括有真性红细胞增多症(polycythemiavera,PV),原发血小板增多症(essential thrombocythemia,ET),原发骨髓纤维化(primary myelofibrosis,PMF),这些疾病的传统治疗方法多种多样,治疗药物有雄激素、促红细胞生成素(recombinant human erythro-poietin EPO)、羟基脲(Hydroxyurea,HU)、干扰素、沙利度胺、阿司匹林、马法兰,其他疗法有脾切除、放射疗法、造血干细胞移植等。近年来多方研究与实践证实JAK2抑制剂-芦可替尼(Jakafi Incyte)治疗MPN相关脾肿大及相关症状有一定疗效。本文通过荟萃分析来分析探讨并评价芦可替尼治疗骨髓增殖性疾病的临床疗效和安全性。方法以接受芦可替尼治疗实验组,接受安慰剂和(或)最佳有效治疗为对照组。通过计算机检索各大数据库,如PubMed数据库、Cochrane图书馆、中国期刊全文数据库(CNKI)、万方数据库、维普数据库、Embase数据库,并再进一步对所纳入文献中的参考文献进行扩大化检索。对符合纳入标准的随机对照研究(RCT)文献,按Cochrane系统评价的方法,独立进行资料的提取、质量的评价并且进行交叉核对后,采用Stata14.0软件进行Meta分析。结果共纳入5篇研究文献,共计有1009例患者。芦可替尼组较安慰剂/最佳有效治疗组(BAT)有着更好的缩脾作用(RR=54.03,95%CI=15.49-188.42,P<0.001)和全身症状缓解作用(RR=10.43,95%CI=5.30-20.55,P<0.001),有着更轻的3-4级瘙痒发生率(RR=0.30,95%CI=0.13-0.70,P=0.005)。但芦可替尼组较安慰剂/BAT组也存在更严重的3-4级贫血发生率(RR=2.83,95%CI=1.97-4.06,P<0.001)、3-4级腹泻发生率(RR=2.09,95%CI=1.09-4.03,P=0.027)以及3-4级感染发生率(RR=3.65,95%CI=1.39-9.58,P=0.009)。同时两者在死亡率、3-4级血小板减少、血栓形成、3-4级呼吸困难,关节痛及腹痛发生率差异均无统计学意义。结论芦可替尼治疗骨髓增殖性疾病有着更好的缩脾和改善症状的作用,但也存在更严重的血液毒性、非血液毒性。目的评价芦可替尼在福建地区的骨髓纤维化患者的临床疗效和安全性。方法回顾性分析福建省各大医院2017年~2018年间的52例骨髓纤维化患者接受芦可替尼治疗的临床疗效及安全性。随访病例中,男26例,女26例,中位年龄64岁(34-89岁)。芦可替尼起始剂量:10-40mg/d,并使用B超和(或)肋下触诊、骨髓增殖性肿瘤总症状评估量表(MPN-SAF-TSS,简称MPN-10)对患者进行脾脏体积、症状评估。本组研究使用SPSS 22.0进行数据分析。结果截至目前随访,37例(71.2%)患者仍在继续治疗,4例(7.7%)停药,其中2例因不耐受,导致重度贫血停药,1例因脑出血停药,1例因疗效不佳,自觉症状及脾脏大小无明显改善停药。11例(21.2%)死亡,其中3例转急性白血病后死亡,1例因心衰死亡,1例因肾衰死亡,余为重症感染死亡,以肺部感染为主。治疗前脾肿大患者39例(75%),治疗期间29例(74.5%)患者有不同程度的脾脏缩小,3例(7.7%)无明显改变,5例(12.8%)脾脏增大。治疗前4例(7.7%)患者无脾大,治疗期间1例出现脾脏增厚。治疗期间,患者乏力、早饱、腹部不适、活动力不佳、注意力缺乏、盗汗、瘙痒、骨痛、过去6个月体重减低均可得以改善,生活质量得到提高。最常见的血液学不良事件包括贫血和血小板计数降低,非血液学不良事件以感染、体重增加、乏力为主,感染事件中肺部感染常见。血液学不良事件中,贫血发生25例次(34.2%),其中3/4级贫血19例次(26.4%),可通过输血或促进造血药物改善贫血,随访中有4例患者服用芦可替尼后发生重度贫血,需输血和(或)口服促进造血药治疗改善贫血,其中有2例因重度贫血停药。血小板减少发生17例次(23.3%),以1-2级为主,3/4级血小板减少7例次(9.6%),其中有1例因重度血小板减少后出现脑出血而停药。非血液学不良事件中,感染14例次(19.2%),出血事件2例次(2.7%),包括肺泡弥漫性出血、脑出血。体重增加6例次(8.2%),乏力5例次(6.8%),头晕2例次(2.7%),余黑朦、全身水肿、失眠分别为1例次(1.4%),以1/2级为主,仅1例因脑出血停药。结论芦可替尼应用于骨髓纤维化患者可是患者脾脏缩小、症状改善,提高生活质量。不良反应主要为贫血和血小板减少及感染,并随着时间推移得到缓解改善,不良反应可耐受。本次随访中也发现,福建地区使用芦可替尼起始剂量偏少是普遍现象,这对疾病的疗效会产生一定影响,从而导致缩脾效果差,症状改善不明显等疗效不佳等现象。而福建地区当前治疗现状,除了对疾病的认识及药物剂量不足相关,还跟患者的医从性较差有关,医从性差主要原因考虑是经济原因所致,此外还跟慈善援助项目中对药物剂量有一定限制有关。