目的:使用回顾性队列研究方法,收集并整理急性髓细胞白血病(Acute myeloid leukemia,AML)患儿的生物学特点、临床表现及生存情况。通过对所收集的资料进行统计学描述及分析,探讨采用中大剂量阿糖胞苷(ID/HD-Ara-C)治疗儿童急性髓系白血病(AML)的疗效及行相关危险因素分析。方法:回顾性的分析2004年12月至2015年1月于河北医科大学第二医院儿科血液专业住院的40例AML患儿。1纳入标准:①年龄小于或等于14岁②符合儿童AML诊断标准。诊断依据《儿童急性髓细胞白血病诊疗建议---2006年》。排除标准:①急性早幼粒细胞白血病(APL)②未经我院初治的AML患儿③未给予ID/HD-Ara-C方案化疗的AML患儿。2设计病史摘录表。系统摘录AML患儿的性别、发病年龄、FAB分型、诱导缓解方案及疗程、发病时间及化疗结束时间、发病时WBC、HGB、PLT数值、骨髓抑制开始及结束时间、化疗后不良反应、血液制品输注等指标。3设计随访表,收集统计AML患儿的生存情况及计算生存时间4分组整理数据:性别(男、女),年龄(≤2岁、2-10岁、>10岁),FAB分型(M2、M4、M5、M6),其中M2分为M2a和M2b亚型,结局(长期无病生存、失访、死亡、复发),诱导缓解方案(DAE、DA、HA),诱导缓解疗程(CR1、CR2、CR3),化疗后毒副作用(骨髓抑制、药物热、皮疹、神经毒性、胃肠道反应、心肝肾损伤等),感染情况(肺炎、支气管炎、上呼吸道感染、肺损伤、脓毒血症等),初治时WBC(<10x109/L、(10-30)x109/L、(30-100)x109/L、≥100 x109/L)、HGB(<60g/L、≥60g/L)、PLT(<20x109/L、≥20 x109/L)5统计学分析:所有数据均采用SPSS13.0统计学软件进行统计学分析。其中采用频数分布分析法统计描述完全缓解率、失访率、死亡率、复发率、化疗后不良反应情况;采用Kaplan-Merier法统计一年、两年、三年无事件生存(EFS)率和无病生存(DFS)率;采用x2检验进行性别、年龄、FAB分型、初治时白细胞(WBC)、血红蛋白(HGB)、血小板(PLT)计数各组间CR1率的比较,P<0.05表示差异有统计学意义。结果:收集病例共40例,其中完成全部化疗者共26人,完成率65%;未完成者14例中少1次化疗者5例,少2次化疗者4例。40例中诱导治疗1疗程后缓解率达85%,诱导治疗2疗程后缓解率达95%,诱导治疗3疗程后全部缓解,中位缓解时间为19(15-35)d;AML患儿1年无事件生存(EFS)率为(88.6±0.05)%,无病生存(DFS)率为(85.7±0.06)%,2年无事件生存(EFS)率为(71.93±0.08)%,无病生存(DFS)率为(71.8±0.06)%,3年无事件生存(EFS)率为(66.8±0.09)%,无病生存(DFS)率为(65.6±0.07);失访者5名,失访率为12.5%,均为未完成全部疗程者。复发者8名,复发率为20%,多于化疗缓解后一年内复发,以髓内复发为主,8名复发者其中6名死亡,2名给予高危方案再次化疗后效果较理想,目前处于持续完全缓解状态;死亡7名,死亡率为17.5%,其中感染相关死亡1例。本组病例累计给予ID/HD-Ara C 166例次,出现骨髓抑制为100%,持续时间为9-26d(中位时间为11.7d),累计感染58.43%(97/166),主要为呼吸道感染,除此之外还有水痘、肺结核、真菌感染等,其中合并水痘感染者最终出现多脏器衰竭,家属放弃后死亡。其余病历均经足量广谱抗生素及抗真菌性药物治疗后得以控制。其他化疗后不良反应还包括胃肠道反应、皮疹、药物热、神经毒性、肝损伤等,给予对症处理后均得到缓解;性别、年龄、初治时WBC、HGB、PLT计数等因素就CR1组间比较,P值均大于0.05,无统计学意义。M2型与FAB其他亚型(M4、M5、M6)比较,P值均大于0.05,无统计学意义。结论:1本组40例观察病例中,化疗的完成率为65%(26/40),达到一半以上,治疗依从性尚可。2化疗1疗程后完全缓解(CR1)率达85%,与国内外报道的1疗程缓解率90%相近。3患儿3年EFS率及DFS率均在65%以上,疗效得到肯定。4 AML患儿的复发率仍较高,是威胁其长期无病生存的主要因素。5经过对化疗并发症的积极防治,绝大多数患儿能度过骨髓抑制期,可以耐受中大剂量阿糖胞苷药物化疗。6性别、年龄、初治时WBC、HGB、PLT计数均对CR1无影响;M2型与FAB其他亚型(M4、M5、M6)比较对CR1亦无影响。