目的:观察他克莫司治疗重症肌无力的疗效及不良反应。方法:对2017年9月至2019年9月期间就诊于大连医科大学附属第一医院神经内科口服他克莫司治疗的24例重症肌无力患者进行追踪随访,治疗前3个月,每月随访1次,此后每3个月随访1次,用药满1年后,每半年随访1次,随访至患者停药(存在不能继续服用该药的严重不良事件或非临床医生指导下的自行停药)或随访至截止日期2019年12月。记录MG患者的一般资料包括性别、年龄、病程、MGFA临床分型,口服激素用量,以及随访过程中的QMG评分、MG-ADL评分,相关实验室指标,包括血常规、血糖、肝肾功、电解质、他克莫司血药浓度、抗乙酰胆碱受体抗体滴度等检查结果,评估他克莫司治疗MG的有效性及其安全性。本研究中所有入组的患者均经专科医生诊断为重症肌无力,诊断标准依据《中国重症肌无力诊断和治疗指南(2015简版)》及Myasthenia Gravis(Gilhus NE,2019),在临床症状的基础上,具备下列至少一项阳性结果:(1)药理学特征(新斯的明试验阳性);(2)神经电生理学特征;(3)血清特异性抗体阳性。运用SPSS 20.0统计软件进行统计学分析。结果:随访的24例MG患者中,2例用药不足1个月,未纳入研究,余下的22例患者,其中男性10例,女性12例,年龄为65.14±14.86岁,平均病程58.73±61.40月,MGFA分型I型4例,IIa型3例,IIb型7例,IIIa型5例,IIIb型3例,IVa、IVb、V型均为0例。入组患者平均每日他克莫司剂量为2.55±0.60mg(2-4mg)。(1)以QMG评分降低≥3分为治疗有效,绘制生存曲线,得出他克莫司起效中位时间为2.0月(CI=1.545-2.455)。(2)与治疗前QMG评分相比,患者在服用他克莫司3个月后,QMG评分明显改善(P<0.05),且疗效持续稳定至18个月。(3)8例相对较重的(MGFA III型)MG患者均完成18个月的随访,并且症状改善更明显,随时间延长,他克莫司的疗效持续增加,至9月最明显,随后症状改善趋于平稳,18月时QMG评分由基线时的26.50±6.00下降至末次随访时的12.63±2.77分(P<0.01)。(4)14例患者在他克莫司治疗12个月后MG-ADL评分明显降低,与治疗前相比具有非常显著的差异(P<0.01)。(5)本研究中,3例患者联合应用激素,起始时醋酸泼尼松片平均口服剂量为53.33±11.55mg/d,截止时(2019年12月)2例激素完全停药,1例激素用量从60mg减至15mg维持口服,症状控制良好。(6)本研究中,8例患者于治疗前及治疗1年后行抗体检测,其中5例患者(62.5%)血清抗ACh R抗体较治疗前明显降低,1例升高;治疗前后抗体水平无明显差异(Z=-0.863,P=0.338)。(7)随访期间,共有7例患者出现药物不良反应,不良反应发生率为31.82%,肌肉痉挛2例,其中1例患者症状在1周后自行缓解,并且无再发;胃部不适1例,口服护胃药后缓解;关节疼痛1例,口服止痛药有效;血糖升高1例,自行停药;2例在用药6个月时影像学发现占位而停药,其中1例为子宫占位,1例为肺部占位。22例患者中0人出现血常规,肝肾功异常。此外,可能由于本研究人数限制,部分已报道的他克莫司的不良事件,如肝、肾功能异常、脱发等,在本研究中并未观察到。结论:1.他克莫司治疗MG有效,可明显改善MG患者临床症状,中重度(MFGA III型)患者改善更为明显,本研究中,起效的中位时间为2月。2.他克莫司与激素联合使用有助于激素减量。3.长期应用低剂量他克莫司治疗MG安全性相对良好。