ACTH不同治疗时间对婴儿痉挛疗效及影响因素分析--一项多中心研究

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目的:
  通过对多中心机构婴儿痉挛(infantile spasm,IS)的临床资料进行统计分析,探讨促肾上腺皮质激素(adrenocorticotropic hormone,ACTH)不同治疗时间对IS患者的临床缓解率及相关影响因素分析,为IS诊疗提供参考依据。
  方法:
  1.建立资料调查表,收集2015年1月-2019年6月于山东大学齐鲁医院、山东省立医院、济南市儿童医院确诊为IS并给予ACTH治疗的127例患者的基本信息、体格检查、病史资料、辅助检查、治疗及临床缓解情况等;
  2.所有病例随访至少6个月以上;
  3.对所有IS患者随访,选取影响临床缓解率的相关暴露因素进行分析;
  4.运用SPSS25.0软件对数据进行分析处理。对于符合正态分布的计量资料采用均数±标准差((x)±s)描述,对于不符合正态分布的计量资料采用中位数及四分位数间距表示;对计数资料以频数或者百分率(%)表示。单因素分析时,采用x2检验或者Fisher确切概率法对计数资料进行检验;多因素分析时,采用二元Logistics回归模型。检验水准α=0.05为检验水准。
  结果:
  1.一般资料:本研究纳入127例IS病例,男性患者88(69.3%)例,女性患者39(30.7%)例,男∶女=2.26∶1。起病时间生后2-695天,其中91-365天100例(79%),中位数为180天。
  2.临床表现:127例患者中屈曲型痉挛发作66例(52.0%),伸展型痉挛发作14例(11.0%),混合型47例(37.0%),屈曲型和混合型较为常见;发作程度:(1)单串发作、一串小于5下,共有10例(7.9%),(2)单串发作、一串大于等于5次,共有9例(7.1%)(3)成串发作(2串及以上)、一串小于5下,共有20例(15.8%),(4)成串发作(2串及以上)、一串大于等于5下,共有88例(69.2%)。
  3.4周疗效分析:ACTH治疗IS治疗时长、治疗前是否加用抗癫痫药物对短期疗效无影响,治疗前智力运动发育情况、颅脑MRI等病因与短期临床缓解显著相关(P<0.05)。其中治疗前智力运动发育情况正常、颅脑MRI无结构性改变组患儿短期临床缓解率较高。
  4.3月疗效分析:对ACTH治疗的127例患者进行分析,治疗前是否加用抗癫痫药物对中期疗效无影响,治疗时长、治疗前智力运动发育情况、发作程度及次数与中期临床缓解显著相关(P<0.05)。其中治疗时长28天、治疗前智力运动发育情况正常、发作程度及次数较少组患儿中期临床缓解率较高。
  5.6月疗效分析:对ACTH治疗的127例患者进行分析,治疗前是否加用抗癫痫药物对长期疗效无影响,治疗时长、治疗前智力运动发育情况、发病年龄、发作程度及次数与长期临床缓解显著相关(P<0.05)。其中治疗时长28天、治疗前智力运动发育情况正常、发病年龄较小、发作程度及次数较少组患儿长期临床缓解率较高。
  6.不良反应:101例(79.5%)患者出现一种或多种不良反应,其中以呼吸系统感染常见92例(72.4%),电解质紊乱23例(18.1%),烦躁等精神系统症状13例(10.2%)。
  7.复发:经过ACTH治疗后有30例患者复发,复发时间3月至2年不等,其中转为LGS患者9例(30.0%)。
  结论:
  1.ACTH治疗2周和4周对IS综合征的短期临床缓解率无显著差异,但对中长期临床缓解率有明显差异,4周组临床缓解率优于2周组。
  2.ACTH治疗前是否加用抗癫痫药物对ACTH治疗短期及中长期临床缓解率无影响。
  3.发病年龄、智力发育落后、颅脑MRI结构性改变为ACTH治疗IS临床缓解率的影响因素,提示对于IS患者应尽早可能明确病因,及时进行ACTH治疗,以改善患者愈后。
  4.ACTH治疗患者不良反应以呼吸系统感染最为常见,建议对于ACTH治疗IS综合征患者应注意预防,避免感染。
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