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目的:通过回顾性评价重组人粒细胞-巨噬细胞刺激因子(recombinant human granulocyte-macrophage colony-stimulating factor,rhGM-CSF)和重组人粒细胞刺激因子(recombinant human granulocyte colony-stimulating factor,rhG-CSF)治疗化疗后重度骨髓抑制的成本-效果及安全性的差异,并调查医师药师的认知度情况,为临床合理用药提供参考。方法:抽取2014年1月~2015年7月期间某院普外科、胸外科接受化疗并导致IV度骨髓抑制的病例68例(白细胞计数<1.0×109/L和/或中性粒细胞计数<0.5×109/L)进行回顾性分析,将患者分为两组,rhGM-CSF组:35例,使用rhGM-CSF皮下注射方案;rhG-CSF组:33例,使用rhG-CSF皮下注射方案。比较两组用药后的疗效、不良反应和治疗成本,采用成本-效果比(C/E)、增量成本效果比(ΔC/ΔE)等指标对上述两种方案进行药物经济学成本-效果的评价分析。分别针对医师、药师设计调查表,随机抽查该院医师60人、药师32人完成调查表,分析医师、药师对rhG-CSF和rhGM-CSF的认知及使用情况。所有数据处理应用SPSS18.0软件,分类资料则采用构成比、率等行统计描述;对定量资料采用x±S进行统计描述;组间比较根据资料类型采用独立样本t检验或卡方检验,将P<0.05视为差异具有统计学意义。结果:rhGM-CSF和rh G-CSF组的治愈率分别为74.28%,93.49%,P=0.03,两组有显著性差异;升粒细胞至正常水平时间rhgm-csf为4.96±1.70天,rhg-csf为3.40±0.92天,p<0.01,rhg-csf组明显短于rhgm-csf组;对血小板的影响rhgm-csf组45.34±8.96,rhg-csf14.38±3.58,p<0.01,差异有显著性;对血红蛋白均无明显影响。故综合评价两组治疗效果有显著性差异。两组不良反应发生率均较低,rhgm-csf组为5.71%,rhg-csf组为3.03%,fisher’sexact结果p=1.00,无显著差异。两组治疗方案的成本分别为934.92元,705.44元;成本-效果分析(c/e)显示rhgm-csf组为10.56,rhg-csf组为7.05,以最低成本(rhg-csf组)为参照,△c>0,△e<0,icer为-40.19,显示rhg-csf组为优势方案;行敏感度分析结果显示前述成本-效果分析的结果真实可靠。发出问卷调查表92份,收回92份,其中医师60份、药师32份,回收率100.00%。结果显示该院所调查医师和药师对升粒细胞药物品种知晓度尚可,药师相对更高(p=0.04);另外,两组人群对两种药物不同给药剂量升粒细胞的效果关注度及对二者的疗效、安全性、成本-效果方面的认识等均偏低,且差异不显著。结论:对于化疗后重度骨髓抑制,从疗效、成本-效果、不良反应等方面综合评价两种药物升粒细胞的有效性、安全性及经济性,rhg-csf组方案较rhgm-csf组更优;但在影响血小板方面,rhgm-csf组升高较rhg-csf相对显著;两组对血红蛋白影响均不明显。故推荐化疗后重度骨髓抑制可优先选择rhg-csf快速升粒细胞,在粒细胞相对平稳后,如血小板仍偏低,可调整为升粒细胞作用相对更缓和,但升血小板作用更明显的rhgm-csf继续治疗。同时,对顽固性粒细胞缺乏,在说明书允许范围内,通过增加给药剂量或给药次数的方法升粒细胞效果显著。临床医师和药师对临床较常使用的两种升粒细胞药物的疗效、安全性、成本-效果等方面认知尚不足,且存在一定差异,均需提高重视程度,加强交流与协作,为临床选择适宜方案提供参考,保障合理用药。