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基因治疗的核心是设计一类高效、安全的基因载体。作为非病毒载体的一类，阳离子脂质体可与核酸药物静电吸引形成复合物，它与细胞膜的磷脂分子相互作用而附着在其表面，随着细胞膜的内陷，复合物进入细胞并且释放核酸药物至细胞核。 本论文设计了两个系列氨基葡萄糖阳离子脂质体。一类以氨基葡萄糖盐酸盐为原料，通过全乙酰化、脱1-O-乙酰基、三氯乙酰亚胺酯化、糖苷化、叠氮化、脱全部乙酰基、4，6-O-异丙叉基保护、苄氧基保护、脱异丙叉基、醚化、还原氨化和季铵盐化反应，合成不同疏水链长度的一系列氨基葡萄糖阳离子脂质体:di-C12-GluNAc-TMA、di-C14-GluNAc-TMA、di-C16-GluNAc-TMA和di-C18-GluNAc-TMA;另一类以氨基葡萄糖盐酸盐为原料，通过全乙酰化、脱1-O-乙酰基、三氯乙酰亚胺酯化、糖苷化、叠氮化、脱全部乙酰基、还原氨化、叔胺化和季铵盐化反应，合成不同疏水链长度和不同物理结构的一系列氨基葡萄糖阳离子脂质体:GluNAc-DiC12MA、GluNAc-DiC14MA、GluNAc-DiC16MA和GluNAc-DiC18MA。 通过Zetasizer Nano ZS激光粒度仪测定了阳离子脂质体和脂质体/DNA二元复合物的Zeta电势、粒径和PDI;凝胶阻滞实验检测了阳离子脂质体缩合质粒DNA的能力。原子力显微镜对阳离子脂质体及二元复合物的表面形貌进行了表征。激光粒度仪数据显示di-C18-GluNAc-TMA平均粒径为182.4nm，大于其他阳离子脂质体纳米颗粒尺寸，分散系数(PDI)为0.43，粒径分布不够均一;其他七种阳离子脂质体的粒径范围是80-150nm，脂质体对应复合物的粒径范围在65-140nm;阳离子脂质体的Zeta电势在38-60mV之间，复合物的电势在0.5-28mV之间。这些数据表明脂质体及复合物的粒径和Zeta电势适宜，符合体外转染实验的要求。凝胶电泳实验证明阳离子脂质体有能力与DNA分子结合。当脂质体的量增多时，DNA带的亮度减弱，当N/P为2时，两类阳离子脂质体与DNA分子结合完全。原子力显微镜结果表明单一脂质体及脂质体/DNA复合物呈圆球状、尺寸分布均一、表面光滑且直径略大于脂质体。核磁共振仪的图谱结果证明阳离子脂质体的化学结构符合预期的设计。 以上述两类合成的氨基葡萄糖阳离子脂质体作为基因载体，检测它们携带质粒DNA进入HEK293细胞系的转染性能。经24小时的细胞培养后，通过观察绿色荧光蛋白的表达和细胞计数的方法评价阳离子脂质体的转染效率。体外转染实验结果说明:di-C12-GluNAc-TMA、di-C14-GluNAc-TMA、di-C16-GluNAc-TMA、di-C18-GluNAc-TMA、GluNAc-DiC12MA和GluNAc-DiC18MA的转染效果不理想，GluNAc-DiC14MA和GluNAc-DiC16MA的转染效率可以与商用转染试剂Lipo2000媲美。细胞毒性实验结果表明:除了GluNAc-DiC12MA之外，其余的氨基葡萄糖阳离子脂质体的细胞毒性较小，生物相容性良好。在整个基因传递过程中，GluNAc-DiC14MA和GluNAc-DiC16MA表现出低毒和高效的性能，具有作为商业基因载体的潜力。 将商用脂质体Lipo2000作为阳性对照组实验，考察GluNAc-DiC14MA和GluNAc-DiC16MA在HeLa和HepG2两种细胞系的体外转染情况。结果发现，这两种阳离子脂质体在HepG2细胞系中的转染效果与HEK293细胞系类似，而在HeLa细胞系中几乎没有转染效果。