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目的:探讨真实世界中,应用来那度胺为基础的治疗方案与不含来那度胺治疗方案在多发性骨髓瘤患者中的临床疗效差异及安全性异同,并进行预后分析。方法:收集2013年6月至2020年12月在东南大学附属中大医院血液科住院治疗的多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）患者资料。根据治疗方案分为两组,含来那度胺方案治疗组和不含来那度胺方案治疗组,随访截止至2021年2月24日。比较两组临床疗效并进行预后及安全性分析。采用SPSS 22.0统计软件进行数据分析,计量资料的比较采用t检验,资料不符合t检验使用标准时使用非参数检验。计数资料的比较采用卡方检验。对患者生存资料分析采用Kaplan–Meier法,多因素分析采用COX回归分析。P＜0.05为差异具有统计学意义。结果:1、共有99例患者纳入本次研究,其中来那度胺组50例,非来那度胺组49例。来那度胺组完全缓解（Complete Remission,CR）20例,非常好的部分缓解（Very Good Partial Response,VGPR）3例,部分缓解（Partial Response,PR）19例,最小缓解（Minimal Response,MR）1例,总反应率（CR+VGPR+PR+MR）为86.0%（43/50）;非来那度胺组49例进行了疗效评价,CR 6例,VGPR 3例,PR 17例,MR 1例,总反应率（Objective Response Rate,ORR）为55.1%（27/49）。来那度胺组CR率高于非来那度胺组（49.0%对12.2%,P=0.002）,ORR也高于非来那度胺组（86.0%对55.1%,P=0.001）。2、根据DS（Durie-Salmon）分期比较两组疗效,DS分期为Ⅲ期的MM患者,来那度胺组CR率（38.2%对12.5%,P=0.017）、≥VGPR率（47.1%对21.9%,P=0.032）及ORR（85.3%对53.1%,P=0.004）均高于非来那度胺组。ISS（International Staging System）分期中,Ⅰ-Ⅱ期患者来那度胺组ORR较高（87.1%对56.7%,P=0.008）。ISS分期为Ⅲ期的患者,来那度胺组CR率（52.6%对5.3%,P=0.003）、≥VGPR率（57.9%对15.8%,P=0.017）与非来那度胺组相比有统计学意义。3、RVD方案与PCD方案比较,RVD总有效率高于PCD方案（92.3%对64.7%,P=0.042）;RD方案与PD方案相比,RD方案疗效优于PD方案（80.0%对35.7%,P=0.016）。对于高危细胞遗传学异常患者,来那度胺组与非来那度胺组相比CR率较高（61.5%对8.3%,P=0.011）。4、中位随访时间为39.4个月,来那度胺组和非来那度胺组患者的中位缓解持续时间（Duration of Response,DOR）为23.8个月和16.1个月,中位无进展生存期（Progression-Free Survival,PFS）为34.7和21.7个月,中位总生存期（Overall Survival,OS）为71.8个月和46.3个月。以来那度胺为基础的治疗方案可以延长MM患者DOR,差异有统计学意义（23.8个月对16.1个月,P=0.043）。5、ISS分期Ⅲ期为影响MM患者DOR[HR=2.909（95%CI1.264-6.699）,P=0.012]、PFS[HR=2.771（95%CI 1.211-6.339）,P=0.016]、OS[HR=3.549（95%CI 1.137-11.073）P=0.029]的独立预后因素。溶骨性病变≥3处[HR=0.311（95%CI 0.122-0.795）,P=0.015]、初诊时PLT减少（＜125×10~9/L）[HR=0.373（95%CI 0.148-0.943）,P=0.037]、是否序贯移植[HR=8.130（95%CI 1.720-38.423）,P=0.008]是OS的独立危险因素。6、安全性分析,两种方案治疗过程中出现的不良反应包括血液学毒性、周围神经病变、感染、胃肠道反应、血栓、第二肿瘤等。非来那度胺组化疗后消化道不良反应发生率高（65.3%对26.0%,P=0.000）。来那度胺组与非来那度胺组相比,CTCAE 1-2级中性粒细胞减少（30.0%对12.24%,P=0.031）和CTCAE 1-2级血小板减少（40.0%对16.33%,P=0.009）发生率高,差异有统计学意义。结论:1、来那度胺为基础的化疗方案总体疗效及缓解深度均优于非来那度胺方案。2、DS分期靠后的MM患者,来那度胺组在疗效方面具有明显的优势,缓解深度和总缓解率更高。3、ISS分期为Ⅰ-Ⅱ期患者,应用以来那度胺为基础的治疗方案总体疗效较好。对于ISS分期为Ⅲ期患者,来那度胺组缓解深度更高。支持在疾病肿瘤负荷较低、免疫系统未受到较大损害时即应用来那度胺。4、对于肿瘤负荷较高以及存在高危细胞遗传学异常的患者,来那度胺为基础的治疗方案仍可以使患者获益。5、预后因素分析显示,ISS分期Ⅲ期为影响MM患者DOR、PFS、OS的独立预后因素。溶骨性病变≥3处、初诊时PLT减少（＜125×10~9/L）、是否序贯移植是OS的独立危险因素。6、来那度胺方案治疗MM患者安全性良好,值得在临床上加以推广。