目的:基于PRO在测量疾病负担和评价临床疗效中的特点与作用,研制适用于我国地域文化特征的普适性癌症PRO量表,通过获取PRO数据评价癌症患者的生存质量、治疗效果以及药物的副作用;依据2006年FDA发表的指南方针计算最小临床意义变化值,解释PRO量表分值变化的临床问题;探索通过研制的普适性癌症PRO量表识别癌症患者的潜在亚组,确定各个维度在不同亚组之间的PRO风险临界值,为癌症患者的临床治疗和护理干预个性化奠定基础。方法:按照FDA发表的关于PRO量表的规范指南,研究人员综合文献检索查询到的国内外与癌症相关的问卷,咨询相关专家并结合癌症患者访谈记录相关的信息,形成适用于癌症患者的普适性PRO量表理论框架和条目池,并且再次经过专家评分和癌症患者的认知测试,形成初始量表;本次问卷调查在山西省7家不同级别医院和河南省肿瘤医院进行,先在较小范围之内适量地抽取一些代表性的样本进行初步调查分析,剔除调查结果中不满足标准的条目,合并一些类似的相关条目,再次使用修改后的量表进行较大规模的正式调查,量表数据回收后再次采用经典测验理论做条目的筛选,形成Cancer-PROM的初版本;然后采用频率理论和贝叶斯概念的广义分部评分模型(GPCM)分别在呼吸、消化、血液和内分泌疾病系统上对量表的初版本进行条目反应性的评价,删除反应差的相关条目,形成Cancer-PROM的终版本。从信度(克朗巴赫α系数、entire reliability)、效度(内容效度、结构效度、OBID、区分度)和可行性分析(接受率、完成率、问卷作答时间)来评价基于患者自我报告的普适性癌症PRO量表。计算普适性癌症PRO量表生理、心理和社会领域上的最小临床意义差异值(MCID),以此来预测癌症患者生存状态的改变;根据癌症患者存在的异质性特征,应用潜在剖面分析(LPA)探索癌症患者中潜在的亚群,通过癌症患者的一些基本情况和健康状况中的变量进一步验证亚群分组的合理性,并绘制各个维度在不同亚群的核密度曲线,通过曲线的交叉点确定相应的PRO风险临界值。结果:本量表形成了 4个(生理、心理、社会、治疗)领域和13个维度(共性症状、睡眠、饮食、疼痛、焦虑、绝望、社会影响、社会适应、治疗满意度、患者依从性、手术副作用、化疗副作用、放疗副作用)的概念框架,以及包含83个问题的初始条目池。经过专家评分和癌症患者认知测试,删除了 11个条目,并对条目进行语言性调试。初步调查和正式调查共发放了 2800份问卷(包括2200名癌症患者,600名非癌症患者)。最终,共收集到2490份问卷(包括1958名癌症患者,532名非癌症患者),其中癌症患者包括初步调查的591名患者和正式调查的1367名患者。两组的受访者基线数据经t检验和卡方检验表明具有可比性。初步调查采用经典测验理论进行条目筛选,建议删除17个条目.但考虑到条目的实际意义,暂时保留了 5个条目(PHD1、PHD4、PHD9、TRD8 和 TRD13),将 PHD7、PHD10 和 PHD12 合并为一个条目(命名为胃肠道异常),共形成了包含61个条目的量表;在此基础上进行正式调查,再次采用经典测验理论筛选条目,删除了 8个条目,形成了包含53个条目的Cancer-PROM初版本。根据呼吸、消化、血液和内分泌系统筛选癌症患者,其中呼吸系统有436例,消化系统有710例,血液系统有267例,内分泌系统有182例,采用在频率理论和贝叶斯概念下的广义分部评分模型(GPCM)分别对4个系统上的条目进行反应性的评价,删除4个反应差的条目,形成Cancer-PROM的终版本(4个领域,13个维度和49个条目)。继而对Cancer-PROM的终版本进行量表的评价,各个维度的克朗巴赫α系数和entire reliability系数均≥0.7;在量表研制的前期阶段,通过文献检索、专家咨询和患者认知测试保证了量表的内容效度,验证性因子分析的标准化因子载荷大部分大于0.4,通过OBID方法计算出来的因子载荷贝叶斯估计值均>0.4,说明研制的量表满足预期的研究目的和构想。量表的回收率为89.93%,有效率为88.87%,癌症患者平均作答时间为14.2分钟,说明该量表具有可行性。采用分步法(distribution-based method)方法确定生理、心理和社会领域的的最小临床意义差异值(MCID)分别为5.63、3.42、4.16,为评价癌症患者的健康状态提供了初始值。在Cancer-PROM的生理和心里领域上采用潜在剖面分析(LPA)对癌症患者存在的异质性特征进行分析,生理领域分成2个亚群组(高生理功能组和低生理功能组),共性症状、睡眠、饮食和疼痛在两个分组上的PRO风险临界值分别为71.74、71.28、66.29和65.16;心理领域分成2个亚群组(高心理素质组和低心理素质组),焦虑和绝望在两个分组上的PRO风险临界值分别为59.56和66.60。结论:普适性癌症PRO量表(Cancer-PROM)具有良好的可靠性、有效性和可行性,可以作为评价癌症患者生存质量的临床测量工具。确定的MCID和PRO风险临界值为评估癌症患者所处的健康状态和潜在风险提供了依据。