基于PPARα/γ/δ多靶点的药物先导物虚拟筛选

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目的:过氧化物酶体增殖物激活受体(PPARs)参与营养和能量代谢,并在脂质和碳水化合物代谢,细胞生长,癌症发展等过程中调节细胞和全身能量稳态。药物研究不断追求治疗效果更强和安全系数更高的PPARs配体。一方面,具有双重PPARα/γ活性的药物研究可以把胰岛素增敏与降脂的两种作用结合到一种药物中,使得单一药物降低高血糖和高脂血症成为可能,同时防止心血管并发症的发展。另一方面,PPARs介导的脂肪酸氧化(FAO)途径的抑制剂可用于治疗多种肿瘤,考虑到PPARα/δ参与氧化应激稳态,肿瘤相关巨噬细胞分化,血管生成和上皮-间质转化等肿瘤发生过程,发现PPARα/δ拮抗剂以期用于肿瘤治疗具有重要意义。本文运用计算机辅助药物设计方法,筛选和设计多组具有PPARs多靶点活性的化合物,为降糖和抗癌药物研究奠定基础。方法:1.用SYBYL-X 2.1软件对41个具有PPARα/γ双重激动活性的化合物进行3D-QSAR研究,根据构效关系分析合理设计新化合物,通过对接和分子动力学模拟对新化合物进一步分析,以得到预测活性和对接得分均高于原始配体的分子。2.用SYBYL-X 2.1软件通过CoMFA/CoMSIA方法对35个PPARα/δ双重拮抗剂进行研究来揭示这些分子的构效关系。在3D-QSAR等高图和对接分析的基础上,设计一系列新的化合物,并对其ADMET性质进行预测,以得到具有潜在生物活性和较低毒性的新型PPARα/δ双重拮抗剂。3.用Discovery Studio 3.5软件采用基于药效团的虚拟筛选对Ligand Expo Components-pub数据库中22949个小分子筛选,对筛选出的优于原始配体的化合物进行结构分析及结构改造,设计一系列结构新颖的化合物,通过精准对接,ADMET预测,动力学模拟得到新型PPARα/γ双重激动剂。结果:1.通过对已知的具有PPARα/γ双重激动活性的化合物进行3D-QSAR研究,得到2-(噁唑基-4-甲基-2,6-二甲基苯氧基)-2-甲基丙酸衍生物的构效关系,经结构改造得到12个具有较高预测活性的新化合物,其中11个化合物显示了较优的分子对接和药代动力学性质,可作为PPARα/γ双重激动剂先导化合物进一步研究。2.通过对已报道的具有PPARα/δ双重拮抗活性的三唑酮类衍生物进行分子对接分析和构效关系研究,得到取代基的不同位置和不同种类对化合物活性的影响规律,据此改造得到28个有较高预测活性的新化合物,进一步分析表明19种新设计的化合物具有良好的理化性质和较低的毒性,可作为PPARα/δ双重拮抗剂先导物进一步研究。3.通过对Ligand Expo Components-pub数据库进行药效团筛选得到12个结构新颖的化合物,对这些化合物进行结构分析及改造得到一系列具有磺酰胺基和苯环组成的中间连接部分的新化合物。通过分子对接,ADMET预测和分子动力学模拟,最终得到9个与靶点稳定结合、预测毒性小的新型PPARα/γ双靶点化合物。结论:本论文基于PPARα/γ/δ靶点,采用分子对接、3D-QSAR研究、药效团构建等计算机辅助药物设计方法进行药物先导物虚拟筛选,发现一系列新型PPARs多靶点化合物,为药物研发提供了有价值的先导化合物。
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