目的：评价骨髓干细胞移植治疗扩张型心肌病(DCM)并发心力衰竭的效果、可行性、安全性和途径，并探讨其作用机制。 方法： 1.基础研究：(1)SD大鼠经腹腔注射阿霉素(2mg/Kg/周×8周)，建立大鼠阿霉素性心肌病模型，然后随机分为三组：DCM空白组(B组)、静脉移植组(C组)和静脉对照组(D组)，另设正常对照组(A组)。(2)通过全骨髓培养法培养、扩增获得骨髓间充质干细胞(MSCs)，在移植前用4，6-联脒-苯基吲哚(DAPI)标记MSCs。(3)分别经尾静脉注射MSCs和培养基至C组和D组大鼠，A组和B组大鼠不干预。(4)于移植前和移植后8周心脏彩超观察左室舒张末径(LVDD)、左室射血分数(INEF)，多导生理记录仪观察左室最大压力上升速率(+LVdp/dtmax)、左室最大压力下降速率(-LVdp/dtmax)，并分析组织病理学特征。(5)放免法检测c组和D组大鼠移植后血清和血浆中肿瘤坏死因子-a(TNF-a)、白细胞介素-6(IL-6)和心钠素(ANP)浓度以及免疫组化法检测心肌组织Bcl-2和Bax蛋白表达水平，与A、B组对照。 2.临床研究：将27例扩张型心肌病患者(心功能NYHAIII-Ⅳ级)随机分为18例移植组和9例对照组，抽取移植组骨髓液40~50ml分离获取骨髓单个核细胞注入冠状动脉，于移植前、移植后3月、6月心脏超声随访LVDD、LVEF、肺动脉压力。 结果： 1.基础研究：(1)大鼠阿霉素心肌病模型LVDD增大[(7.17±0.35)比(6.73±0.35)mm，P<0.05]，LVEF下降[(0.83±0.02)比(0.91±0.01)，P<0.05)；组织病理学检查符合扩张型心肌病典型病理特征。(2)原代MSCs呈集落生长，传代至3-4代时DAPI标记率几乎100％用于移植。(3)细胞移植后8周，C组LVEF较移植前升高明显[(0.86±0.01)比(0.82±0.03)，P<0.05]，高于B组[(0.86±0.01)比(0.82±0.01)，P<0.05]和D组[(0.86±0.01)比(0.82±0.02)，P<0.05]；LVDD较移植前稍下降[(7.07±0.17)比(7.18±0.33)mm，P>0.05]，稍低于B组[(7.07±0.17)比(7.21±0.32)mm，P>0.05]和D组[(7.07±0.17)比(7.23±0.31)mm，P>0.05]；+LVdp/dtmax明显高于B组[(4843.7±711.2)比(3272.3±1064.3)mmHg/s，P<0.05]，也显著高D组[(4843.7±711.2)比(3312.2±800.7)mmHg/s，P<0.05]；-LVdp/dtmax明显高于B组[(-3007.5±464.6)比(-2025.4±566.4)mmHg/s，P<0.05]和D组[(-3007.5±464.6)比(-2289.7±836.4)mmHg/s，P<0.05]；C组心肌中可见带有蓝色荧光的DAPI标记的骨髓MSCs，心肌胶原纤维增生较B组和D组减少，心肌胶原容积百分比低于B组[(14.40±0.67)比(25.39±0.65)，P<0.05]和D组[(14.40±0.67)比(26.94±1.03)，P<0.05]，毛细血管计数高于B组[(4.30±0.40)比(2.53±0.35)，P<0.05] 和D组[(4.30±0.40)比(2.57±0.34)，P<0.05]。(4)移植后8周C组血清TNF-α浓度低于B组[(14.79±1.49)比(21.82±2.69)fmol/ml ，P<0.05] 和D组[(14.79±1.49)比。 结论： 1.基础研究：(1)大鼠MSCs可在体外成功分离、培养、扩增并纯化。(2)骨髓MSCs静脉移植治疗阿霉素诱导的扩张型心肌病大鼠，可提高其LVEF，改善血流动力学，促进心肌毛细血管新生，减少胶原纤维。(3)骨髓MSCs静脉移植改善心功能可能与细胞因子的调节和部分抗凋亡作用有关。 2.临床研究：自体骨髓单个核细胞移植治疗扩张型心肌病，可以提高LVEF、降低肺动脉压力。