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目的:婴幼儿血管瘤是最为常见的儿童期良性肿瘤,早期的快速增生会造成严重的外观畸形及器官发育障碍。目前口服普萘洛尔已成为治疗严重婴幼儿血管瘤的第一选择。然而停药后有10-30%的患儿出现病灶复发,复发无疑成为下一个研究热点。普萘洛尔的作用机制及停药后的复发机制目前尚未完全阐明。本研究在复发病灶的病理、血流动力学、差异microRNA的筛查结合血管瘤干细胞的研究来初步探讨停药后的复发机制。方法:前瞻性研究2008年12月至2014年5月679例门诊口服普萘洛尔治疗的婴幼儿血管瘤患儿。我们对2例复发血管瘤病灶进行活检及病理检查,采用超高频多普勒超声对21例复发患儿进行治疗过程和血流动力学变化的监测。通过对血管瘤干细胞的研究,在细胞水平探究普萘洛尔治疗血管瘤的机制及停药后复发机制。最后对比筛查20例停用普萘洛尔后未复发病例与18例复发病例,寻找其血清中差异表达的miRNA。结果:门诊口服普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤安全性及有效性较高,679名患儿在停药后92例(13.5%)出现复发。两例复发患儿的病理切片可见一些脂肪组织及大量增生的内皮细胞,CD31与Glut-1染色阳性,其表现类似增生期血管瘤。在婴幼儿血管瘤服用普萘洛尔过程中,病灶变浅、血管密度下降、血流阻力指数上升,而在复发后可见明显病灶及血流信号。与其它几类细胞相比,血管瘤干细胞对普萘洛尔具有更高的敏感性。普萘洛尔能够抑制血管瘤干细胞的增殖,但对其凋亡无明显诱导作用。对比复发组与未复发组,共筛查出22个表达差异明显的miRNA,随后预测获得17259个靶基因,最后经富集分析推测数个信号通路可能与停药后复发机制相关。结论:尽管停药后少量病人出现复发,门诊口服普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤仍是一种安全有效的方法。复发病灶有大量内皮细胞增殖,复发病灶可能来自残存瘤体的再次增生,血管瘤干细胞可能在复发中起着重要作用。血流动力学的变化在普萘洛尔作用机制中起着重要作用。复发组与未复发组存在表达差异明显的miRNA,仍需进一步验证。